李伟，孙轶竹，方佳，殷剑(.中国药科大学国际医药商学院，南京 98；.天津开心生活科技有限公司，上海 0000；.中国医学科学院老年医学研究院，北京 0070)

    多发性硬化(multiple sclerosis，MS)是一种发生在中枢神经系统中的不可治愈的、慢性进展的自身免疫性疾病，以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点，典型病理改变为炎性细胞浸润、白质脱髓鞘和轴突损伤等[1]。2018年5月，MS被纳入我国《第一批罕见病目录》。MS好发于20～40岁的中青年人群，且女性居多。研究指出，有80%～85%的MS患者在诊断初期表现为复发缓解型(relapsing-remitting multiple sclerosis，RRMS)，约50%的RRMS患者在患病10～15年后不再复发缓解，病情呈缓慢进行性加重，即表现为继发缓解型(secondary-progressive multiple sclerosis，SPMS)[2]。临床上一般将临床孤立综合征、RRMS与SPMS合称为复发型多发性硬化(relapse multiple sclerosis，RMS)[3]。

    与一般人群相比，MS患者的健康状况显著下降，其中18～29岁MS患者的健康状况已明显差于80岁及以上的一般人群[4]。患者从MS发病到死亡的总体平均生存时间为35年，与普通健康人群相比，预期寿命减少了7～14年[5]。《多发性硬化诊断和治疗的中国专家共识(2018版)》指出，疾病修正治疗(disease modifying therapy，DMT)是控制MS疾病进展的主要手段，患者一旦确诊MS应尽早启动DMT[2]。根据中国罕见病联盟发布的《中国多发性硬化患者健康洞察蓝皮书暨2021版多发性硬化患者生存报告》显示，我国仅有18%的MS患者接受DMT，多数患者的治疗需求仍未被满足[6]。

    检索国家药监部门网站可知，在不考虑合并症治疗药物及超说明书用药的情况下，目前我国共有7个MS治疗药品上市。其中，口服小分子药物中富马酸二甲酯和芬戈莫德的临床应用较为广泛[7]。芬戈莫德于2020年在我国获批上市，用于治疗10岁或10岁以上RMS患者，是我国获批的第2款治疗MS的口服药，并于2020年被纳入我国基本医疗保险目录。富马酸二甲酯于2021年4月在我国获批上市，用于RMS成年患者的治疗，适应证包括临床孤立综合征、RRMS、SPMS，但该药目前尚未被纳入我国基本医疗保险目录。

    虽然我国已上市的口服DMT药物已有7个，但现阶段MS患者的DMT率仍较低，且MS患者的个体差异较大、个体化治疗需求高 ......