宋源源，杜昕昱，李雨畅，刘远立 (中国医学科学院/北京协和医学院卫生健康管理政策学院，北京 100730)

    “同情用药”，又称拓展性同情使用临床试验，是指危重症患者在穷尽已有的治疗方案并且无法入组药物临床试验时，使用“未经上市审批许可的试验中新药”(investigational new drug)。“同情用药制度”起源于美国，美国FDA于20世纪70年代开始允许患有严重或威胁生命的疾病且缺少有效替代疗法的患者使用试验药物[1]。当前世界已有多个国家建立了不同形式的“同情用药制度”，但表述略有不同，如美国的扩展使用(Expand Access，EA)、加拿大的特别准入计划(Special Access Program，SAP)、英国的早期药物可及性计划(Early Access to Medicine Scheme，EAMS)等。与多数国家略有不同的是，英国的早期药物可及性计划更注重从企业研发端发力，相关主管部门通过建立协调性机制，在药品的早期临床开发阶段为企业提供如何使产品更快纳入英国国家医疗服务体系(National Health Service，NHS)的沟通机会，并提供针对性的帮助，促进药品的高效评估，极大地缩短了以往药物临床试验和上市审批之间的时间差[2]，成为解决“医疗保健机构和行业如何合作以更快地为患者提供治疗”这一问题的世界领先范例[3]，深受英国患者组织与制药业的欢迎。

    2017年，我国在《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中首次提到“支持拓展性临床试验”；2019年12月1日实施的《药品管理法》则正式确立了“同情用药制度”在我国的法律地位，但该法仅对我国“同情用药制度”进行了原则性规定，对于具体的实施细则并未作出明确说明，制度建设仍处于初级阶段。近年来，我国在医药卫生领域持续倡导医保、医药、医疗的“三医联动”，但从当前情况来看，药品上市审批与医保准入两个流程间还未实现较好的衔接与合作，相关主管部门往往独立工作。而就“同情用药”这一制度来说，部门间的良好合作将有效提高患者紧缺、急需药品的上市和支付报销速度，对改善患者生命质量、提升就医体验大有裨益。本文通过梳理英国EAMS的申请与审批流程，总结该计划推进药品上市和患者用药的关键因素，从而为我国“同情用药制度”的优化提供一定的参考。

    1 英国EAMS简介

    EAMS于2014年4月启动，旨在为威胁生命或造成严重衰弱疾病的患者在尚无有效或适当疗法时获得未上市的药物。该计划由英国药物和医疗产品监管局(Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency ......