促性腺激素释放激素类似物联合重组人生长激素治疗中枢性性早熟的成本-效果分析
经济性,制剂,阈值





关键词中枢性性早熟;促性腺激素释放激素类似物;重组人生长激素;身高;药物经济学;成本-效果分析
中枢性性早熟(centralprecociouspuberty,CPP)是由于下丘脑-垂体-性腺轴功能提前启动而导致第二性征呈现及内、外生殖器官快速发育的一种儿科内分泌系统疾病。每10万人中有200~410名女孩、10~50名男孩患有CPP,其中女孩发病率为男孩的15~20倍[1―3];同时,世界各国儿童CPP的发病率呈逐年升高的趋势[4―5],青春期启动年龄普遍提前,平均每10年下降0.24岁[6]。调查数据显示,性早熟的就诊人数(尤其是CPP)已位居儿科门诊疾病的首位[7]。
CPP的标准治疗药物为促性腺激素释放激素类似物(gonadotropin-releasinghormoneanalogue,GnRHa),该类药物主要通过抑制下丘脑-垂体-性腺轴功能,控制性发育进程,延缓骨龄进展,改善患儿终身高。研究发现,CPP患儿的身高增长速度在接受GnRHa治疗后呈现不同程度的下降,部分患儿甚至出现较为明显的生长减速,其生长速率显著低于正常青春前期水平[8]。20世纪90年代国外有研究者提出,在GnRHa基础上加用重组人生长激素(recombinanthumangrowthhormone,rhGH)治疗CPP,rhGH可通过作用于生长激素-胰岛素样生长因子1轴,协同促进儿童骨骼生长板的发育并改善身高[8]。但是,在GnRHa治疗成本的基础上引入价格昂贵且用药频次更高的rhGH,可能进一步增加患儿家庭的医疗负担和经济压力 ......
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