中图分类号 R95；R985 文献标志码 A 文章编号 1001-0408(2025)05-0519-05

    DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2025.05.02

    摘要 目的 分析我国优先审评审批上市儿童用药的特征，为促进企业研发生产和完善儿童用药供应保障机制提供参考。方法 基于《优先审评审批的儿童用药批准信息清单》、药融云生物医药数据库、《国家医保药品目录》等公开数据源，对优先审评审批上市儿童用药的主要特征进行梳理分析。结果 截至2024 年6 月30 日，共有68 个优先审评审批上市的儿童用药，涉及12 个治疗领域，其中口服剂型的占比达64.71%。从申请到纳入优先审评的中位数时间为35.50 d，平均时间为41.69 d；从纳入优先审评至批准上市的中位数时间为1.24 年，平均时间为1.42 年。68 个优先审评审批上市儿童用药中包括12 个国产新药、21 个国产仿制药、35 个进口药品，共涉及29 个儿童专用药和21 个罕见病用药。其中，有31 个药品被纳入医保目录，占比为45.59%。结论 国产与进口儿童用药之间显示出差异化竞争趋势，儿童用药的治疗领域不断丰富且剂型更贴近儿童需求，但仍存在新药研发进展缓慢、审评审批程序内部稳定性不足、医保纳入比例有待提高等问题。

    关键词 优先审评审批；儿童用药；儿童专用药；罕见病用药

    儿童用药的优先审评审批程序是加快儿童用药研发上市的重要政策工具[1]。2013 年，我国首次提出“优先审评”概念；2016 年，我国药品优先审评审批制度正式建立[2]。2017 年，儿童用药被正式纳入优先审评审批范围[3]。然而，我国临床儿童用药仍然面临品种和适宜剂型短缺等供给问题[4―5]。国务院办公厅印发的《深化医药卫生体制改革2024 年重点工作任务》强调，要深化药品审评审批制度改革，研究并完善儿童用药供应保障工作机制。当前，针对纳入优先审评审批程序并批准上市的儿童用药(以下称为“优先审评审批上市儿童用药”)的研究相对较少。而梳理优先审评审批上市儿童用药的特征信息，对于了解相应药品研发、生产企业的申报动态以及把握儿童用药供给情况、评价优先审评审批程序等具有重要意义。因此，本研究基于公开资料，收集我国目前优先审评审批上市儿童用药的品种，并分析其特征，旨在为促进企业研发生产和完善儿童用药供应保障机制提供参考 ......