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欧洲进行首例干细胞治疗人体试验(2)
http://www.100md.com 2012年9月1日 《医药前沿》 2012年第17期
     科菲还是可以继续他的试验,他说:“一旦试验成功,我们就得考虑商业化的问题了,我们需要建立起一个可行的治疗模型。”至于AcT,科菲说,“现在的情况确实不太妙,毕竟他们的专利现在在欧洲不受保护。不管是对风险投资商还是对像辉瑞这样的大公司来说,干细胞研究都变成一块极度不确定的烫手山芋,这将是他们最不想看到的。”

    史密斯决定到布鲁塞尔去,他要让政客们知道,干细胞研究到底有多重要。史密斯已经意识到,面对来势汹涌的质疑,科学家们必须有所反击。他说:“‘绿色和平’和一些保守的天主教团体在欧洲议会里组织一个浮夸的联盟。这些人都有点丧失理智了。现在欧盟里还有强烈的呼声,呼吁停止向干细胞研究提供经费,并且欧洲议会还专门召开会议来宣传这些观点。他们到处散布说脐血细胞就能包治百病,但政客们并没有可靠的渠道来了解真相。”

    越美丽的东西越不可碰

    史密斯同样不认为,最近热火朝天的iPS(诱导多能性干细胞)可以解决胚胎干细胞的伦理和医学难题。iPS细胞可以从病人自己的皮肤细胞诱导得来,不用胚胎,就能分化得到肾脏、大脑或者心脏细胞,而且移植后不会发生排斥现象。但这一切只算个美丽的构想,现实中非常难以企及。史密斯说:“对个人来说,很难负担得起这种医疗花费,它价格非常昂贵。我们也没有一个可行的治疗模型。”
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    但是,用胚胎干细胞治疗产生的费用是病人完全可能承受的。而且,病人不需要花上漫长的时间等待细胞的分化,治疗用细胞可以保证“现货供应”。胚胎干细胞进行一次分化,产生的细胞就可以满足许多病人的需求,这为医保支付提供了经济上的可行性。事实上,ACT声称他们的RPE细胞已经足够治疗地球上所有的人。所以,iPS其实更应该用于疾病模型的建立,拿来研发药物。

    面对兴奋点不高的大众和期望新治疗手段的病人,我们对干细胞似乎已经研究了太久,拨开云雾见太阳的日子好像马上就能到来了——但事实并非如此乐观。不过与此同时,专家也告诉我们,人类的前进速度已经快得惊人了。“1989年我们才得到了第一个人的胚胎干细胞,那还不是用在人身上的。从1989年白手起家到现在的人体试验,进度已经非常之快了。”

    但即便现在,史密斯说,科学家们也在考虑要不要回到原点。“我们已经意识到,对这些已经获得的干细胞,我们还需要做更加基础的研究。和从前预想的不同,不管是胚胎干细胞还是iPS细胞,都与我们在研究最初使用的真实的胚胎干细胞有些区别——那是来自老鼠的。”
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    老鼠的胚胎干细胞被广泛地用于干细胞的前期研究。发育初期,老鼠胚胎干细胞的分裂和分化速度要低于人胚胎干细胞。一般来说,从人胚包(一个5、6天的胚胎)里取出的细胞和同时期的老鼠细胞相比,已经进入了下一个发育阶段。这让建立分化用胚胎干细胞的标准变得十分困难,我们不能保证从每批人干细胞里分化得到的神经细胞都是完全相同的。科学家们对于这个问题的研究虽然已经取得了阶段性的胜利,但史密斯说,“我们现在仍然没有得到那种处于分化的基础状态的细胞——不管是胚胎干细胞还是iPS细胞。”即使在早期发育的胚包中取细胞,也无济于事,这并不是时间问题,只是啮齿类和灵长类动物的发育过程略有不同。

    干细胞技术要真正进入临床阶段,还需要好些年的时间。史密斯认为,即便试验效果良好,RPE细胞现在能用来治疗眼症也纯属意外。人胚胎干细胞治疗糖尿病和帕金森的临床试验很可能在4到5年后才会上线。要不了多久就会有更多的英国人同马库斯·希尔顿一样开始接受人胚胎干细胞移植治疗;但在接下来的相当长一段时间内,他们只能是全人类中的一小部分。, http://www.100md.com(吴兰)
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