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先天基因缺陷性疾病干预新策略
http://www.100md.com 2016年5月1日 《大众健康》2016年第5期
     如果孩子继承了父母的突变基因,那么他们在出生时就会患上某种严重的基因缺陷性疾病,如囊性纤维化,这些先天性基因突变引起的疾病一直被认为是终生难以摆脱的,也就是说,这些疾病注定会引起儿童疾病或残疾。

    但是现在,西雅图生物医学中心研究者们发现了罕见的实例,证明了遗传疾病命运并非不可更改。在该项研究中,13人的基因出现了突变现象,但他们的机体健康与常人无异,并没有遭受明显的疾病困扰。研究者表示,找到这些人摆脱出生疾病的方法,就能够让更多的基因缺陷儿童得到帮助。(《自然生物科学》)