《自然》2020.03.05

    一名因遗传导致失明的患者首次直接接受人体CRISPR-Cas9基因治疗。这项治疗是一项具有里程碑意义的临床试验的一部分，目的是测试CRISPR-Cas9基因编辑技术去除先天致盲基因突变的能力。莱伯氏先天性黑蒙症是导致儿童失明的主要原因，目前尚無治疗方法。最新的试验中，基因编辑系统组成部分编码被直接注射到患者眼中 ......