让转基因动物造福人类(2)
转基因动物制药
目前，科学家们已经成功建立了小鼠、兔、猪、山羊、绵羊、奶牛等多种转基因动物的生物反应器。有数百种蛋白在小鼠乳腺中获得高表达，多种重要医用蛋白已在大动物乳汁中被生产出来，如美、英等国从转基因山羊获得的抗凝血酶Ⅲ；从转基因绵羊得到的α-1-抗胰蛋白酶、人凝血因子Ⅳ；从转基因牛获得的α乳白蛋白、乳铁蛋白等。生物反應器降低了医用蛋白的生产成本，挽救了很多人的生命。目前，全球已有十多家公司在开展动物乳腺生物反应器的产业化开发。
2006年，美国GTC公司利用转基因山羊生产的重组人抗凝血酶Ⅲ药物在欧洲批准上市，成为世界首例成功上市的以转基因手段生产的药物，开启了转基因动物制药的新纪元。抗凝血酶Ⅲ在人体中主要由肝脏合成，存在于血浆中，是凝血酶的抑制剂，维持抗凝血平衡。患上抗凝血酶缺乏症的人，是静脉血栓栓塞的高危人群。有调查显示，约85%的抗凝血酶缺乏症患者，50岁之前至少发生一次血栓性疾病，也有相当一部分人患上血友病。抗凝血酶缺乏症的患者治疗时多要使用抗凝血酶浓缩剂，通常利用正常的人血浆制备，这需要成千上万的志愿者献血，同时还可能出现病原微生物感染。从人血液中提取的抗凝血酶既供不应求，又有安全隐患的问题，因此转基因山羊生产的重组人抗凝血酶Ⅲ就应运而生了。科学家将人抗凝血酶Ⅲ与山羊乳腺特异表达的基因进行整合，然后利用前面我们提到的显微注射的方法将其转入山羊的受精卵中。整合有人抗凝血酶Ⅲ基因的受精卵，由代孕母羊孕育出生，待长成成年个体，其分泌的乳汁中就含有重组人抗凝血酶Ⅲ了，后续再经过多重加工工艺就能生产成药物了。值得注意的是，这些山羊都是经过严格体检并通过美国农业部健康认证的。
世界首例成功上市的以转基因手段生产的药物来自转基因山羊
转基因动物其他应用
除了前面介绍的能为疾病做研究模型的转基因猪、可食用的转基因三文鱼、可以生产药物的转基因山羊等，转基因动物在病毒研究方面也有应用。例如，科学家把人麻疹病毒受体基因CD46转入小鼠中，表达CD46基因的细胞可支持麻疹病毒的复制，激活淋巴细胞，是一个很好的疾病研究模型，这些都是普通小鼠不能做到的。
长期以来，转基因安全问题一直是人们关注的热点问题。应该说对这一问题理性的关注，推动了转基因产品安全性的提高，对这一新兴技术的实用化起到很有益的作用。但也应看到，有些人对转基因的态度是非理性的，尤其是对转基因技术和产品未做深入了解，仅凭主观判断就持否定态度，这一认识状况对转基因技术的合理利用形成了很大障碍。谈“转”先别怕，只要对转基因安全问题持科学严谨的态度，在技术手段上采取必要的防范措施，转基因技术和产品是可以造福人类的。 (刘宇 赵春江)
目前，科学家们已经成功建立了小鼠、兔、猪、山羊、绵羊、奶牛等多种转基因动物的生物反应器。有数百种蛋白在小鼠乳腺中获得高表达，多种重要医用蛋白已在大动物乳汁中被生产出来，如美、英等国从转基因山羊获得的抗凝血酶Ⅲ；从转基因绵羊得到的α-1-抗胰蛋白酶、人凝血因子Ⅳ；从转基因牛获得的α乳白蛋白、乳铁蛋白等。生物反應器降低了医用蛋白的生产成本，挽救了很多人的生命。目前，全球已有十多家公司在开展动物乳腺生物反应器的产业化开发。
2006年，美国GTC公司利用转基因山羊生产的重组人抗凝血酶Ⅲ药物在欧洲批准上市，成为世界首例成功上市的以转基因手段生产的药物，开启了转基因动物制药的新纪元。抗凝血酶Ⅲ在人体中主要由肝脏合成，存在于血浆中，是凝血酶的抑制剂，维持抗凝血平衡。患上抗凝血酶缺乏症的人，是静脉血栓栓塞的高危人群。有调查显示，约85%的抗凝血酶缺乏症患者，50岁之前至少发生一次血栓性疾病，也有相当一部分人患上血友病。抗凝血酶缺乏症的患者治疗时多要使用抗凝血酶浓缩剂，通常利用正常的人血浆制备，这需要成千上万的志愿者献血，同时还可能出现病原微生物感染。从人血液中提取的抗凝血酶既供不应求，又有安全隐患的问题，因此转基因山羊生产的重组人抗凝血酶Ⅲ就应运而生了。科学家将人抗凝血酶Ⅲ与山羊乳腺特异表达的基因进行整合，然后利用前面我们提到的显微注射的方法将其转入山羊的受精卵中。整合有人抗凝血酶Ⅲ基因的受精卵，由代孕母羊孕育出生，待长成成年个体，其分泌的乳汁中就含有重组人抗凝血酶Ⅲ了，后续再经过多重加工工艺就能生产成药物了。值得注意的是，这些山羊都是经过严格体检并通过美国农业部健康认证的。
世界首例成功上市的以转基因手段生产的药物来自转基因山羊
转基因动物其他应用
除了前面介绍的能为疾病做研究模型的转基因猪、可食用的转基因三文鱼、可以生产药物的转基因山羊等，转基因动物在病毒研究方面也有应用。例如，科学家把人麻疹病毒受体基因CD46转入小鼠中，表达CD46基因的细胞可支持麻疹病毒的复制，激活淋巴细胞，是一个很好的疾病研究模型，这些都是普通小鼠不能做到的。
长期以来，转基因安全问题一直是人们关注的热点问题。应该说对这一问题理性的关注，推动了转基因产品安全性的提高，对这一新兴技术的实用化起到很有益的作用。但也应看到，有些人对转基因的态度是非理性的，尤其是对转基因技术和产品未做深入了解，仅凭主观判断就持否定态度，这一认识状况对转基因技术的合理利用形成了很大障碍。谈“转”先别怕，只要对转基因安全问题持科学严谨的态度，在技术手段上采取必要的防范措施，转基因技术和产品是可以造福人类的。 (刘宇 赵春江)