【摘要】骨髓增生异常综合征是一组以骨髓病态造血和无效造血、难治性血细胞减少及高风险向白血病转化为特征的异质性造血干/祖细胞恶性克隆性疾病。目前主要治疗方案为支持治疗、促分化治疗、抑制恶性克隆及造血干细胞移植的治疗，疗效均不满意，预后不佳。DNA过度甲基化是骨髓增生异常综合征的主要发病原因之一，甲基化的频率随着MDS疾病的进展而增加。地西他滨是一种去甲基化药物，基础和临床研究发现具有抑制甲基化转移酶的作用，是唯一由美国FDA认可的治疗骨髓增生异常综合征的药物，对其所有亚型均有较好疗效。本文综述了地西他滨治疗骨髓增生异常综合征的研究进展，以求找到目前更好的治疗方案。

    【关键词】地西他滨 去甲基化 骨髓增生异常综合征

    中图分类号：R551 文献标识码：B 文章编号：1005-0515(2011)4-312-02

    地西他滨(decitabine)又称5-杂氮-2’-脱氧胞苷(5-aza-2’-deoxycytidine，DCA)，是一种脱氧胞苷类似物。研究证实高浓度时具有细胞毒作用，低浓度时具有去甲基化作用。1993年Zagonel等报道小剂量DCA治疗骨髓增生异常综合征(Mye1odysp1astic syndrome，MDS)有效，在随后的临床实验中进一步得到证实。研究表明DNA过度甲基化是骨髓增生异常综合征的主要发病原因之一，甲基化的频率随着MDS疾病的进展而增加。2006年5月美国FDA已批准DCA可用于MDS的治疗。

    1 地西他滨的药代动力学

    地西他滨是一种去甲基化药物，基础和临床研究发现具有抑制甲基化转移酶的作用 ......