2015年12月，FDA批出1个新生物制品和4个新分子实体药品，分别为治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症药物Kanuma(sebelipase alfa)、抗癌药物Alecensa(艾乐替尼)、肌松拮抗剂Bridion(舒更葡糖)、治疗肺动脉高压药物Uptravi(selexipag)和治疗痛风药物Zurampic(lesinurad)。

    1 Kanuma(sebelipase alfa)

    Kanuma获“突破性治疗药物”和“孤儿药”指定以及“优先审评”地位，并被授予一个罕见儿童疾病优先审评凭证。Kanuma是首个治疗溶酶体酸脂酶症药物，溶酶体酸脂酶症分为沃尔曼病和胆固醇沉积症，由基因突变引起 ......