2017年4月FDA批准新药概况(1)
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2017年4月，FDA批出5个新分子实体药品和1个新生物制品(表1)，为治疗亨廷顿氏舞蹈症药品Austedo(氘代丁苯那嗪)、治疗迟发性运动障碍药品Ingrezza(valbenazine)、治疗急性髓性白血病药品Rydapt(midostaurin)、治疗骨质疏松症药品Tymlos(abaloparatide)、治疗非小细胞肺癌药品Alunbrig(brigatinib)和治疗儿童Batten病药物Brineura(cerliponase alfa)。
1 Austedo(氘代丁苯那嗪)
Austedo获“孤儿药”指定，被批准用于治疗与亨廷顿氏舞蹈症相关的“舞蹈病症状”，亨廷顿氏舞蹈症是一种罕见且致命的神经退行性疾病，在美国范围内影响约3.5万人。“舞蹈病症状”是亨廷顿氏舞蹈症最显见的症状，近90%的亨廷顿氏患者在患病时期都会出现包括上下肢、面部或躯体的抽搐和不自主运动。
Austedo是一类囊泡单胺转运蛋白2(VMAT2)抑制剂。神经递质(例如多巴胺、5-羟色胺、去甲肾上腺素和组胺)以囊泡的形式贮存在神经元中 ......
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