分泌型糖蛋白配体(Hedgehog，Hh)、跨膜蛋白受体(patched，PTCH)、跨膜蛋白Smo、核转录因子(glioma-associated oncogene homolog，Gli)蛋白和下游靶基因是Hedgehog信号通路的重要组成部分。Hedgehog基因可编码Hh配体，并通过PTCH和Smo两种受体介导信号传递。AML患者的Hedgehog信号系统通常处于异常活化状态，并伴随体内Gli1、Gli2、PTCH及Smo等分子表达上调[7-8]。受体PTCH与Hh配体结合后活化，并诱导Smo发生构象改变，从而触发下游信号传导，诱导Gli1、Gli2和Gli3以及靶基因的转录，完成整个信号的级联反应[5，9]。glasdegib作为一种新型靶向Smo位点拮抗剂，选择性地结合人体Smo(181-787氨基酸位点)，进而抑制Hedgehog信号通路的传导，安全性高、患者耐受性良好[10]。目前glasdegib治疗AML的具体机制尚未明确，但临床前研究[11-12]发现，glasdegib联合LDAC不仅能抑制人源性AML小鼠模型肿瘤的增长 ......