蒋莎义 吕志宝

    蒋莎义，医学博士，上海市儿童医院血液肿瘤科主任医师。中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会委员，上海市抗癌协会儿童肿瘤专业委员会副主任委员，上海市健康科技协会基因健康专委会常务委员，国家肿瘤微创治疗产业技术创新战略联盟委员会委员。主持包括国家自然科学基金在内的多项科研课题，在国内外学术期刊发表论文70余篇。

    通信作者：吕志宝，主任医师，教授，博士生导师，上海市儿童医院副院长，上海交通大学医学院儿科学院副院长，现任中华医学会小儿外科分会常务委员，中国医师协会小儿外科分会常务委员，中国抗癌协会小儿肿瘤分会常务委员，中华医学会小儿外科分会肝胆学组副组长，上海医学会小儿外科分会主任委员，上海市医学会外科分会委员，国际肝胆胰协会中国分会儿科专业委员会副主任委员，中国医师协会住院医师规范化培训儿外科专业委员会委员，《中华小儿外科杂志》、《临床小儿外科杂志》、《临床儿科杂志》、《上海交通大学学报(医学版)》等杂志编委，World Journalof Pediatric Surgery副主编。

    摘要：目的：深入了解小分子靶向药物和免疫治疗在儿童恶性实体瘤中的应用进展。方法：对获批用于儿童恶性实体瘤的分子靶向和免疫治疗药物的儿科临床研究文献进行综述。结果：分别有近10种小分子靶向药物和免疫治療药物用于儿童恶性实体瘤临床，主要治疗复发难治或/和手术难以切除的病例。I期临床均显示出良好的耐受性。某些肿瘤完全或部分客观反应，如伴ALK异常的炎性肌成纤维细胞瘤和间变大淋巴瘤对克唑替尼，TRK融合肿瘤对拉罗替尼，都有可观反应。在免疫治疗药物中疗效显著的是GD2单克隆抗体，提高了高危神经母细胞瘤患儿生存率20%左右。结论：小分子靶向和免疫治疗药物是目前儿童复发难治恶性实体瘤的治疗策略，进一步提高了这类患儿的生存率，也是探索新疗法的研究方向。

    关键词：分子靶向药物 免疫治疗 恶性实体肿瘤 儿童 ......