陈卓如 刘雨菁 钱莉玲 朱海涛 施鹏

    (复旦大学附属儿科医院临床研究中心 上海 201102)

    早期临床试验是临床研究机构开展临床试验创新性的一个重要标志，许多重大的科学发现来源于首次应用于人体的Ⅰ期临床试验[1]。Ⅰ期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性评价试验，为进入Ⅱ期临床试验做准备，在创新药物的研发中发挥首要作用[1]。美国国立卫生研究院(National Institutes of Health,NIH)临床研究中心将“成为Ⅰ期临床试验的全球领导者”作为战略规划中的首要目标[2]。然而，Ⅰ期临床试验存在很大的不确定性，且在儿科领域开展风险更高、难度更大。目前，尚缺乏针对儿科领域Ⅰ期临床试验开展情况的调查数据[3-4]。本研究基于ClinicalTrials.gov 注册平台，比较中美两国儿科Ⅰ期临床试验注册现状，为推进我国儿科早期临床试验提供依据。

    1 资料与方法

    1.1 数据来源

    选择ClinicalTrials.gov 为临床试验注册平台，检索儿科临床试验注册现状。

    1.2 数据采集与整理

    检索起止时间从建库至2022 年8 月16 日，检索年龄范围为儿童(出生～17 岁)。同一注册项目涉及不同地区、试验分期、研究类型时，分别记入不同地区、试验分期、研究类型。招募患儿年龄分期为：≤28 d 为新生儿期；>28 d，<1 周岁为婴儿期；≥1 周岁，<3周岁为幼儿期；≥3 周岁，<7 周岁为学龄前期；≥7周岁，<10 周岁为学龄期；≥10 周岁，<18 周岁为青春期。

    发起者特征根据资金来源分为企业发起的临床试验(industry-sponsored trial,IST)和研究者发起的临床试验(investigator-initiated trial,IIT)。临床试验治疗领域按照《疾病和有关健康问题的国际统计分类》[5](简称ICD-10)分类标准进行分类。

    1.3 统计学分析

    分类资料采用n(%)进行统计描述 ......