李硕，赵卫红*，华瑛，高阳旭，孙青，谢瑶，吴鹏辉，卢新天

    纤维肉瘤是主要起源于软组织的恶性肿瘤，其特点是肿瘤细胞增殖产生不成熟的成纤维细胞。若发病于婴幼儿时期则独立划分为非横纹肌肉瘤的恶性间充质肿瘤，称为婴儿型纤维肉瘤(IFS)。与成人型同类肿瘤相比，IFS除手术切除外，化疗也是行之有效的治疗手段，长期生存率接近90%[1-2]。此类肿瘤发病率低，国内仅见个例报道。本研究对单中心收治的6例患儿的临床资料进行回顾性分析，并复习相关文献，旨在对该病的化疗指征和方案、手术时机和方式等问题进行探讨，为国内形成统一的治疗方案提供依据。

    1 资料与方法

    1.1 研究对象 2012年9月—2018年2月北京大学第一医院儿科血液肿瘤病房共收治6例IFS患儿。诊断性组织学标本经由北京大学第一医院、北京大学第三医院和北京儿童医院中至少两家机构的病理科专家审核并得出一致的诊断结论。其中2例患儿通过荧光原位杂交(FISH)法确认存在ETV6-NTRK3融合基因，其余4例患儿因收治时尚未开展此项检查而未验证。根据疾病程度和手术切缘状态参照横纹肌肉瘤研究协作组(IRS)制定的国际标准进行临床分期[3]。患儿的监护人对全部治疗方案完全知情，并签署知情同意书。

    1.2 治疗方案 由于IFS起病年龄小且相对罕见，迄今尚未推出诊疗指南，通常参照婴幼儿期横纹肌肉瘤(RMS)的临床经验进行管理。若肿物能够完整切除并且对机体功能和美观程度没有显著影响，可行初次手术切除及术后化疗；不符合初次手术指征的患儿行术前化疗并延期手术。化疗采用意大利协作组推荐的含有烷化剂的方案，即参考RMS-79方案和RMS-88方案交替给予长春新碱(V)、放线菌素(A)、环磷酰胺(C)或异环磷酰胺(I)(VAC/VAI方案)化疗[4]。初次化疗时从50%剂量开始，逐渐增加至75%和100%剂量，根据患儿体质量和年龄酌情减量(<8 kg/不足6月龄减量30%，<5 kg/不足3月龄减量50%)；1月龄以内的患儿不使用烷化剂[2]。根据肿瘤对药物的反应、患儿对药物毒副作用的耐受程度等因素制定个体化的治疗方案。

    1.3 化疗效果评估 通常3个化疗疗程后根据影像学检查中肿瘤体积变化的程度进行疗效评估。完全有效(CR)：肿瘤完全消失；大部分有效(PR≥2/3)：肿瘤体积缩小66%～99%；小部分有效(PR<2/3)：肿瘤体积缩小34%～65%；疾病稳定(SD)：肿瘤体积缩小≤33%；疾病进展(PD)：肿瘤体积增长超过40%或出现新的病灶[5] ......