史钊 ，窦蕾 ，李顺平 ，4*

    临床结局评估(clinical outcomes assessment，COA)是对患者的感受、功能状况等进行评估，主要包括患者报告结局(patient-reported outcome，PRO)、医生报告结局(clinician-reported outcome，ClinRO)、观察者报告结局(observer-reported outcome，ObsRO)和表现结局(performance outcome，PerfO)4种类型[1]。随着个体化医学模式的发展和以患者为中心医疗理念的推动，患者在卫生决策中的地位和作用愈发凸显，PRO日益受到重视。PRO为直接来自患者报告的自身健康状况、功能状态及治疗感受等方面的信息，不包括医护人员及其他人员的解释[2]。PRO报告的主要内容包括患者的症状、功能状态、健康相关生命质量(health-related quality of life，HRQoL)、健康行为、健康偏好、治疗满意度和医患沟通情况等，可通过定性访谈、自评量表、患者日常生活日志等方式进行收集[3-4]。近年来，PRO已被广泛应用于临床效果评估、药品审评审批、卫生技术评估等领域[5-7]。目前国内已有PRO的相关介绍与综述研究[3-4，8-9]，但仍缺乏对PRO应用现状及发展趋势的系统总结与全面梳理。本研究旨在全面梳理国内外PRO的前沿进展与发展趋势，以期为国内PRO的研究与应用提供参考与借鉴。

    1 PRO的国际应用经验及研究进展

    1.1 PRO的国际应用现状

    1.1.1 药品审评审批与药械监管 20世纪80年代，PRO作为终点指标开始被应用于药物临床试验[10-11]。2005年，欧洲药品管理局(European Medicines Agency，EMA)推荐在药品评价中使用有关HRQoL的指标[12]。2006年，美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration，FDA)出台《关于PRO应用于新药研发和疗效评价的指南草案》[13]，经过3年公开征求意见，于2009年正式发布，该指南明确规定在临床疗效评价与药物试验报告中应包含患者自我报告的健康结果指标[2]。该指南将PRO纳入药品审评审批与监管政策，该事件在PRO发展史上具有“里程碑”意义。2008年，EMA发布生物指标的专业资格审核项目，以审批临床试验重点结局，其用到的健康结果测量工具包括现存和新开发的量表[11，14]。2011年，用于治疗骨髓纤维化的新药芦可替尼(Ruxolitinib)上市前临床研究使用PRO数据作为次要结局指标 ......