噪声性耳聋的中西医治疗研究进展(2)
2.1.4 基因治疗基因治疗系利用DNA重组和基因转移技术。在基因水平对疾病进行治疗的一类方法。基因治疗的原理包括:①纠正由于DNA编码信息异常所致基因产物缺失或功能障碍:②赋予某些细胞以新的功能或增强其原有的某些功能,从而改变疾病过程:③阻断某些细胞导致疾病的功能,从而消除或减轻疾病。基因工程技术的进展己能构建特异性载体,并能携带神经营养因子基因导入动物耳内,在动物内耳获得高效表达,产生具有高度生物活性的稳定的基因产物,这为基因治疗感音神经聋提供了生物学证据。
基因治疗的主要目的是通过合适载体把关键基因表达到内耳的靶细胞内,使内耳残存的细胞转换分化成毛细胞从而发挥治疗作用。2000年,Zheng and Gao 通过电穿孔的方法在体外培养的柯蒂氏器细胞中高表达Math1基因,结果在大上皮嵴区域观察到很多毛细胞样细胞[17]。基因治疗的另一策略是对抑制毛细胞分裂的基因(如p27kip1、Rb)等敲除,或高表达某些促进细胞周期的基因,如E2F2等[18],使其再次进入细胞周期。Kazuya Ono等人吧体外培养的新生小鼠耳蜗支持细胞的p27基因通过RNA干扰实现其低表达,发现这些支持细胞可以发生有丝分裂[19]。在耳聋的基因治疗方面 ......
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