关注罕见病孤儿药如何不孤独
平均确诊时间5年到6年，95%以上病种确诊后缺乏有效治疗药物，有药可治但尚未在国内上市或在国内上市却无适应证……在中国，2000多万罕见病患者正面临各种各样的难题，他们需要及时的治疗，急需救命的“孤儿药”，他们渴望全社会的关注和关爱。
2018年5月22日，国家卫生健康委等5部委联合发布《第一批罕见病目录》，纳入121个病种，为各部门开展相关工作提供了依据。2019年2月11日，国务院常务会议提出，要保障2000多万罕见病患者用药，自3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。随后，国家医疗保障局发布《2019年国家医保药品目录调整工作方案(征求意见稿)》，提出优先考虑调入国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药等药品。
近日，《中国卫生》杂志社、健康报社共同举办“中卫沙龙——罕见病用药保障”专题活动，邀请业内专家共同探讨罕见病患者诊治、用药和保障难题。, http://www.100md.com