文丨史录文

    在中国，罕见病并不罕见。尽管其发病率和患病率远低于其他病种，但中国人口基数庞大，罕见病患者群体已达到2000多万人，且每年都呈迅速增长趋势。罕见病治疗药物被称为“孤儿药”，由于适用人群较小、费用昂贵，企业研发积极性并不高，目前仅有5%的罕见病存在有效治疗药物。同时，孤儿药价格较高，患者家庭难以负担，容易造成因病致贫返贫。2016年对1500名罕见病患者的一项调查显示，98.7%的患者因就医而负债。为评价中国孤儿药的可及性，北京大学医药管理国际研究中心利用中国医药经济信息网2011年～2017年各医院孤儿药的可获得性与费用数据，进行了相关研究。

    3个维度衡量孤儿药可及性

    2018年之前，中国还没有罕见病名单和孤儿药目录，而美国上市孤儿药数量为世界之最，故研究以美国食品药品监督管理局(FDA)于2017年6月30日前批准的孤儿药作为参考 ......