章 毅，熊荣华，陈 亮 综述，王莎萍审校(重庆市干细胞技术有限公司400714)

    脐带血造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血研究进展

    章毅，熊荣华，陈亮综述，王莎萍审校(重庆市干细胞技术有限公司400714)

    β地中海贫血；干细胞移植；脐血；脐血干细胞移植；综述

    重型β-地中海贫血是临床上最常见的遗传性血液病之一，造血干细胞移植(HSCT)是目前唯一能彻底治疗重型β-地中海贫血的方法[1]。HSCT根据造血干细胞的来源可分为脐带血造血干细胞移植(CBT)、骨髓移植(BMT)和外周血造血干细胞移植(PBSCT)。由于BMT 和PBSCT来源有限而受到限制，而CBT有独特的生物学特性、资源优势及广泛的临床适应证，可以弥补BMT 和PBSCT来源等的不足。相对而言，CBT更有优势：脐带血来源广、采集方便安全、不涉及伦理问题；移植抗宿主病发生率低及发生程度轻；由于胎盘屏障，脐带血巨细胞病毒、EB病毒等感染可能性小；移植治疗费用少[1-2]。Gluckman等[3]采用CBT治疗范可尼贫血，开创了世界CBT应用的先例。Lssaragriisil等[4]在泰国成功完成首例采用CBT治疗重型β-地中海贫血。1998年，中国第一军医大学和中山医院在国内第1次采用CBT治疗重型β-地中海贫血并取得不错疗效。2001年，新加坡的医生完成全球第1例用非亲缘性CBT(UD-CBT)治疗地中海贫血症并取得成功。随着各国对脐带血的重视及各地脐带血库的建立，CBT得到迅速发展，脐带血造血干细胞临床移植案例逐年增加，脐带血已成为造血干细胞的新来源[5]。本文从移植方式、脐带血供者的选择、预处理、移植物抗宿主病的预防、治疗及支持治疗等方面对CBT治疗重型β-地中海贫血进行综述。

    1 CBT方式

    根据脐带血造血干细胞的来源，CBT可以分为亲缘性CBT和UD-CBT。亲缘性CBT治疗重型β-地中海贫血供者几乎全为同胞。2013年Locatelli等[6]对欧洲多个移植中心采用人类白细胞抗原(HLA)全相合的同胞骨髓或同胞脐带血移植治疗485例血红蛋白病的疗效进行统计分析。96例[66例重型β-地中海贫血和30例镰刀型红细胞贫血(SCD)]接受同胞HLA全相合CBT (CBT组)与389例(259例重型β-地中海贫血和130例SCD)接受同胞HLA全相合BMT(BMT组)进行比较，CBT组急性移植物抗宿主病(aGVHD)发生率较低，并且无广泛性慢性移植物抗宿主病(bGVHD)，但免疫重建较延迟。随访时间中位数为70个月 ......