左妍

    罕见病创新药全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德α注射液被纳入2023年国家医保药品目录，用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。艾加莫德是国内首个也是目前唯一获批上市的FcRn拮抗剂，此次也成为国内目前唯一可医保报销的FcRn拮抗剂。

    去年6月，艾加莫德获国家药监局批准，9月即已在国内正式上市，推动国内重症肌无力治疗开始进入生物靶向新时代。复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授表示：“作为一种罕见病创新药，艾加莫德从上市到纳入医保仅用了不到半年时间，这充分体现了国家对临床上存在巨大未满足需求的创新药给予的更大力度的支持，同时彰显了国家对包括全身型重症肌无力在内的罕见病患者的关爱。此次艾加莫德纳入医保无疑是全身型重症肌无力患者的福音，在专病医生的正确指导下，将能减轻患者群体的治疗负担，改变过去‘望新药兴叹’的困境，帮助更多患者早日用上新药、好药，进一步优化患者的治疗方案。”

    近年来国家和政府高度重视罕见病患者群体，大力鼓励创新，国家医保药品目录的更新一直是患者尤其是罕见病和重大疾病患者获得利好的直接路径。首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威教授表示：“近几年来，包括全身型重症肌无力在内的罕见疾病诊疗取得了明显进步。如今全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德成功被纳入国家医保药品目录 ......