左妍

    近年来，我国对于罕见病的重视日益提高，先后发布两批《罕见病目录》，加速罕见病用药审评审批，并将多种罕见病用药纳入药品目录，多措并举推动罕见病药物可及。然而，依旧有许多罕见病患者面临着“用药难”的困境，尤其是患者人数极少的“超罕见病”。专家呼吁尽快在国家层面展开相应探索，建立罕见病多元保障体系，以建立国家罕见病用药专项基金，一举补齐罕见病保障短板，探索完善罕见病用药保障机制。

    罕见病保障水平长足进步，超罕患者保障成“最后一公里”难题

    2023年是罕见病领域高速发展的一年。9月，《第二批罕见病目录》公布，包含了86种罕见病，将我国公布的罕见病目录疾病数增至207种。12月，新版医保目录公布，15种罕见病用药名列其中。政策的持续利好，让不少罕见病患者和家庭重燃了生命的希望。

    但在同时，依旧有不少的罕见病患者，在“用药难”这座“大山”面前苦苦等待。他们所背负的 “超罕见病”是“罕见病中的罕见病”，目前在国内确诊的人数最多不过千余名，仅占总人口的百万分之一左右。然而他们所盼望的救命药，由于研发难度大、周期长、投入高 ......