矮小症是指在相似的成长环境下，儿童患者与同种族、同性别、同年龄健康儿童相比，自己的身高均值低2个标准差(-2SD)以上，或者处于第3百分位数以下。目前国内外的指南及专家共识均认可重组人生长激素(Recombinant human growth hormone，rh GH)是身材矮小症儿童的重要治疗药物。且把rh GH作为治疗身材矮小症儿童的一线治疗方案。其在增加患儿短期生长速率和改善终身高等方面的疗效得到了全球认可，且总体安全性较好。但考虑到生长激素替代治疗成本高昂、每日皮下注射给患儿带来的痛苦等原因，患儿家属也在积极寻求除生长激素以外的其他替代疗法。随着近些年来儿童生长机制相关研究的进一步深入，生长激素以外的改善身高疗法的研究取得较大进展，其中某些治疗对改善身高有一定益处。现就这些除生长激素以外的相关疗法进行汇总，为临床身材矮小症患儿的治疗提供更多选择。

    促进骨骼生长发育相关疗法

    1.重组人胰岛素样生长因子-1(rh IGF-1)

    IGF-1是一种与胰岛素结构相似的多肽结构的激素，主要合成于肝脏，IGF-1是GH(生长激素)-IGF-1轴的关键成分，是儿童生长发育所必需的调控激素。该激素作用于长骨软骨板，刺激软骨细胞增殖及肥大，促进软骨细胞转变为骨组织，从而影响儿童的生长发育。rh IGF-1是治疗原发性IGF-1缺乏的主要药物 ......