CRISPR/Cas9技术应用的研究进展(2)
在遗传病防治方面，血友病B，是非常适合用于基因治疗与基因编辑技术的疾病。Guan Y等人[7]发现位于人类F9基因上的突变Y371D能够引起比Y371S更为严重的血友病。他们用靶向这一基因位点的CRISPR/Cas9系统对小鼠进行治疗，结果表明，用腺病毒为载体的基因编辑系统对小鼠基因纠正率较高，但有较重的肝毒性，需进一步改善。Elizabeth等[8]进行了人血液红系祖细胞的由CRISPR/Cas9介导的基因编辑，使得在HBG1和HBG2基因的启动子中的一段13nt的序列发生了突变 ......
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