盛 松，黄 烨

    随着医学技术日新月异的不断发展，在日常医疗工作中对于循证决策以及个体化诊疗方案的需求持续增加，这种日益增长的需求极大推动了循证医学的发展。真实世界研究(RWS)逐渐成为医学研究人员、药企和医疗决策者关注的重点，尤其是在中医药领域的应用得到广泛重视[1]。2020年国家药监局《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》指出RWS是在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的真实世界数据或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析获得药物的使用情况及潜在获益-风险真实世界证据的研究过程。RWS的特点是基于大量的具有广泛代表性的样本量，根据病人实际病情和意愿给予干预措施，而不是采用随机分配的方法[2]。

    1 基于随机对照试验(RCT)开展中医药研究的局限性

    目前开展的中医药临床研究以RCT为主，虽然RCT在牛津循证医学中心制定的证据等级中位于证据强度最高的金字塔顶端[3]，但是过去三、四十年间，随着RCT的不断涌现，医学研究者也逐渐认识到其局限性。第一是研究对象代表性的问题，RCT的研究对象需要先通过“精挑细选”，满足一系列严苛的纳入排除标准后方能纳入临床试验，通常在健康志愿者或者病情不严重、无明显合并症、年龄适宜的病人人群中开展研究，因此，RCT的研究对象和临床中真正接受治疗的病人往往不完全一致，无法确定在真实临床实践中的可推广性。第二，RCT实施需要严格随机化、盲法、质控等措施规范研究过程，为了依从研究方案往往采取较多的干预措施，RCT过于严格的设计往往会使研究中病人的治疗过程偏离真实的临床实践，因此，在RCT中获得的有效性和安全性结果在真正的临床诊疗中可能难以重复[4]，并且出于严格控制变量的设计，RCT很少获得关于伴随疾病和伴随治疗的信息。RWS是通过使用真实世界中的数据并进行分析，数据来源于医院信息系统数据、登记研究数据、自然人群队列数据等，涉及人群广泛，包括不同年龄、不同教育背景、不同收入、不同种族的人群，因此，RWS衡量的是在实际生活中的效果而非在试验中的疗效，尽管可能因为病人的多样性导致结果准确性降低 ......