Research Progress of Mavacamten in Hypertrophic Cardiomyopathy

    NIU Dongdong1，WANG Zhiping2

    1.Changzhi MedicalColege，Changzhi046ooo，ShanxiChina;2.HepingHospitaAfliatedtoChangzhiMedicalCollge，Changi

    046000，Shanxi，China

    Corresponding AuthorWANG Zhiping，E-mail： czhpwzp @ 163.com

    Keywordshypertrophic cardiomyopathy; Mavacamten; myocardial actin; reviews

    摘要综述Mavacamten在肥厚型心肌病(HCM)中的研究进展。HCM是一种遗传性心血管疾病。Mavacamten是一种选择性抑制心肌肌动蛋白ATP酶药物，是第一个从分子层面上针对心肌肥厚的靶向药物，该药物在Ⅲ期试验中成功测试，代表了HCM治疗的重大进展，为开发针对肥厚型心肌病分子底物的新药开辟了新的视野。

    关键词肥厚型心肌病;Mavacamten;心肌肌动蛋白；综述

    doi ：10.12102/j.issn.1672-1349.2025.17.010

    肥厚型心肌病(HCM)是一种由肌节基因致病性变异引起的遗传性疾病。虽然HCM是最常见的遗传性心肌病，但在药物治疗上有限，并且主要以控制左心室流出道阻塞引起的症状为目的。这些疗法包括β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂和二吡喃胺，且尚未被证明会影响该疾病的自然病史。近年来，通过对这种疾病的遗传机制的了解不断增加，促进了针对阻塞性和非阻塞性表型的靶向的发展[1]。其中Mavacamten作为一种新型的靶向药物引起了广泛的关注和研究。在本综述中，重点介绍了Mavacamten的定义、作用机制、药代动力学；最后通过回顾已有的临床试验和研究结果，以评估Mavacamten在临床治疗中的安全性和有效性。

    1HCM的定义、病理生理机制

    HCM是一种常见的常染色体显性遗传疾病。通常由破坏肌节功能并导致心脏结构肥厚和纤维化重塑的致病变异引起2。HCM可导致严重的不良临床结果 ......