牛露露，伍云，黄天敏，吴廷庆，肖洋，刘滔滔(广西医科大学第一附属医院药学部，南宁 530021)

    地中海贫血是由于一个或多个珠蛋白基因发生缺失或突变使珠蛋白链合成不足，导致溶血性贫血的疾病；造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation，HSCT)是目前治疗地中海贫血的有效手段[1]。但其治疗效果受到移植物抗宿主病相关发病率和死亡率的限制[2]。吗替麦考酚酯(mycophenolate mofetil，MMF)是霉酚酸(mycophenolic acid，MPA)的酯前药，通过抑制鸟嘌呤的合成选择性阻断B淋巴细胞和T淋巴细胞的增殖来发挥免疫抑制作用，临床上广泛用于预防各种实体器官移植免疫排斥反应的发生[3]，因其良好的口服吸收性，已广泛用于HSCT术后免疫排斥反应的发生[4]。药时曲线下面积(area under the concentration-time curve，AUC)是体现MPA体内暴露量的最佳药代动力学参数，且与临床治疗移植物抗宿主病效果有一定关系[5]。MPA治疗窗窄，据报道MMF的药品不良反应(adverse drug reaction，ADR)与药物体内暴露量密切相关[6]，但目前有关地中海贫血HSCT儿童患者MPA-AUC影响因素的研究较少，无法为此类患者临床用药提供参考。

    本研究选取我院38名地中海贫血HSCT术后使用MMF的儿童患者进行前瞻性研究，探索影响HSCT儿童患者MPA-AUC的因素，并分析MPA-AUC与ADR的相关性，为临床个体化安全用药提供参考。

    1 资料与方法

    1.1 研究对象

    收集2022年10月至2023年7月于广西医科大学第一附属医院行造血干细胞移植的地中海贫血儿童患者。纳入标准：① 年龄<18岁；② 首次行造血干细胞移植术；③ 术后服用MMF≥4 d。排除标准：① 肝肾功能不全者；② 临床资料缺失者。本研究获得广西医科大学第一附属医院伦理委员会批准(批件号：2023-K130-01)，所有患儿家属已签署知情同意书。

    1.2 数据收集

    收集患儿人口统计学资料：性别、年龄、身高、体重、体质量指数、体表面积。血样采集当日临床检验生化指标：白蛋白(ALB)、谷丙转氨酶(ALT)、谷草转氨酶(AST)、肌酐、血红蛋白、白细胞计数、中性粒细胞绝对值、血小板计数、红细胞压积、总胆红素(TB)、直接胆红素、尿素、肌酐清除率、总蛋白。MMF用药信息：给药剂量及合并用药 ......