虽然马特终身都需要补充血凝素第八因子，通常一周3次，如果他的关节出现问题，可能需要连续几个月每天接受注射。但他总是保持着乐观的心态，他相信科技和医学的进步能够让一切变得更加方便和安全。在马特小时候，推完60cc的凝血因子需要15分钟，而如今的制剂不过6毫升，使打针的时间缩短了不少;采供血机构的规范让血友病患者感染艾滋病和丙肝的几率大幅度下降;基因和干细胞技术的不断突破可能让这种疾病变得可以治愈。血友病会众生跟随患者，但是随着医学的进步，它已经不再是残酷的判决。

    新上市的凝血因子替代疗法有哪些改进？

    凝血因子替代疗法挽救了很多血友病患者的生命。目前替代疗法使用的凝血因子可以是重组蛋白，或者是从血浆中提取的凝血蛋白。它们可以作为预防疗法或者在出血事件发生时作为急性疗法。重组FVIII和FIX可以具有和血浆中提取的凝血因子类似的半衰期，或者延长的半衰期(EHL)，延长的半衰期能够让患者接受治疗的频率降低。例如，拜耳(Bayer)公司在2018年8月获得FDA批准上市的Jivi(BAY94-9027)就是一种通过聚乙二醇修饰延长半衰期的重组FVIII。在临床试验中，它的半衰期是对照组的1.4倍。

    虽然大多数血友病患者的症状可以被替换缺失的凝血因子控制，但是患者体内出现替换因子抑制剂(对药物产生的抗体)是替代疗法可能出现的最严重的并发症之一。体内产生抑制剂的患者需要接受免疫耐受诱导(ITI)疗法，用高水平的凝血因子让抑制剂饱和。但是如果ITI不适用或者失效，患者可以接受旁路制剂的治疗：例如重组凝血因子VIIa(NovoSeven;诺和诺德)或者抗抑制剂凝血复合体(FEIBA ......