以治疗方式为基准，欧阳笠将国内罕见病患者分为三类：第一类是无药可医的患者，确诊是第一目标。“确诊可以帮助他们少走弯路，找到共同疾病的患者互帮互助”：第二类是国外有药而国内未批准上市的患者，例如黏多糖症的缓解药物在国内一直未获批上市，依赖进口价格非常昂贵，国内不少患者甚至企图通过移民来解决问题;第三类患者是国内有药可医，甚至已经纳入医保，但因为药占比、采购限价、地域限制等原因，用药无法保障，不少罕见病人都尝过“断药”之痛。

    无论哪一类，都对中国的罕见病诊治系统提出了要求，包括疾病教育、提升罕见病的诊疗水平，以及探索多元化的救助模式。

    建立治疗生态联盟

    疾病定义和数量统计的意义，并不仅仅是医学范畴的问题，很大程度上是一个经济命题。

    罕见病因为患病人群分散，绝对数量少，又被称为“孤儿病” ......