黎万汇 陈莹莹 康晓凤

    心力衰竭是一种由心脏结构和/或功能异常引起的临床综合征，为多种心血管疾病的严重和终末阶段，已影响全球约6400 万人[1-2]。我国及欧洲、美国发布的心力衰竭诊治指南[1,3]中均将延缓疾病进展(死亡、住院)、优化患者健康状况(症状、功能和生活质量等)列为心力衰竭治疗的重要目标，多数心力衰竭临床试验也侧重于这两大类指标的测量以作为干预的证据基础。其中，死亡和住院可通过直接数据衡量，但健康状况如疲乏、生活质量这类指标却难以通过客观实验室检查获得。患者报告结局(patient-reported outcomes，PROs)指未经医生或其他人的解释直接来自于患者的健康信息[4]，已被国际各大心脏病学会认可能够从生理、心理、社会三大层面准确的反应健康状况，有效预测心力衰竭患者临床结局，还能充分体现出患者需求与偏好，是指导心力衰竭临床干预、提升以患者为中心医疗服务质量的关键[5-6]。PROs 应用的成功与否很大程度上取决于测量工具的选择，因此本文对国际常用心力衰竭PROs 测量工具进行综述，以期为完善我国心力衰竭健康评估及相关工具的选择及开发提供参考。

    1 通用测量工具

    1.1 欧洲五维健康量表(European Five-Dimensional Health Scale，EQ-5D)

    EQ-5D 是1990 年欧洲生命质量工作组发布的健康评估工具，为心力衰竭临床试验中最常用的PROs 通用工具。EQ-5D 包含健康描述和视觉模拟(VAS)两部分，健康描述从5 个维度测量：行动能力、自我照顾能力、日常活动、疼痛/不适、焦虑/抑郁，可根据特定效用积分体系将分数转换为0 到1 的效用指数值，数值越高健康状况越佳。EQ-VAS 为一个标有0(最差)到100(最好)刻度的标尺，由患者对自己的整体健康进行主观评分。最早发布的EQ-5D-3L 健康描述部分采用3 级评分，在我国心力衰竭患者中的Cronbach’sα为0.761[7]。但调查显示EQ-5D-3L 存在明显的天花板效应，因此2011 年发布了5 级评分版本EQ-5D-5L，对健康问题较轻人群评估的灵敏度更高[8]，在具有中至重度合并症的心力衰竭人群中各个维度天花板效应降低了7%～17%[9]。Rasmussen 等[10]对丹麦1499 名心力衰竭患者的随访发现，较低的EQ-5D-5L 分数与患者1年后全因死亡率(95%CI1.15～1.38)增加1.3倍相关。EQ-5D 还广泛用于卫生经济评价，Tanna等[11]系统评价显示 ......