[摘要] 目的 探讨造血干细胞移植(HSCT)治疗儿童急性重型再生障碍性贫血的效果，评价其安全性及预后。 方法 回顾性分析首都医科大学附属北京儿童医院血液科2006年1月～2015年12月采用HSCT治疗51例急性重型再生障碍性贫血患儿的临床资料，评价其植入情况、并发症及移植疗效。 结果 98%患者获得造血重建。中性粒细胞≥0.5×109/L的中位时间为11 d；血小板≥20×109/L的中位时间为15 d。10例合并巨细胞病毒血症，2例合并出血性膀胱炎，7例发生Ⅰ～Ⅱ度急性移植物抗宿主病，2例发生Ⅲ度急性移植物抗宿主病。46例患者存活，3年存活率Allo-HSCT、Haplo-HSCT、MUD-HSCT分别是100%、89%、75%，无感染<5岁的极重型再生障碍性贫血任何移植成功率均达100%。 结论 HSCT治疗儿童急性重型再生障碍性贫血的方法有效，并发症少，生存率高 ......