[摘要] 本文介绍益髓颗粒治疗低、中危Ⅰ型骨髓增生异常综合征的临床试验方案，评价其临床实用性、科学性及方案设计特色，体现了中医理论与西医实验室指标的国际同步化与公认性，为今后临床推广和行业公认奠定基础。采用前瞻性实用性随机对照试验方法，通过药品临床试验管理规范(GCP)，客观评价益髓颗粒治疗低、中危Ⅰ型骨髓增生异常综合征的临床效果。运用中医理论并分析相关指标，将临床症状体征与现代实验室相关指标相结合，从生活质量与客观疗效两方面探索运用益髓颗粒治疗低、中危Ⅰ型骨髓增生异常综合征的临床效果与效应机制。

    [关键词] 益髓颗粒；低、中危Ⅰ型骨髓增生异常综合征；临床试验方案

    [中图分类号] R259.5 [文献标识码] A [文章编号] 1673-7210(2018)10(a)-0115-05

    Effectiveness of Yisui Granules on low/intermediate risk type Ⅰ myelodysplastic syndromes： clinical trial protocol design features and evaluation

    LI Ruibai1 DONG Qing1 LYU Peng1 HU Xiaomei2 YANG Xiupeng2 HOU Li1 ZHANG Yayue1

    1.Department of Hematology and Oncology ......