杜氏肌营养不良症治疗研究进展(3)
1.4 干细胞疗法干细胞是一种具有自我复制能力并且可以分化成多种功能细胞的多潜能细胞。干细胞疗法是将自体或同种异体干细胞移植到DMD患者体内，使其分化成肌细胞并表达肌萎缩蛋白，从而治疗患者。
心肌损害是患者死亡的其中一个非常重要的原因，因此正在研究一種心肌干细胞疗法CAP-1002，获取健康供体的心脏组织进行培养后注入患者的冠状动脉至心脏，目前正在进行的一期、二期临床实验显示了该方法的安全性，并且患者的心脏和手臂功能得到明显改善[27]。除此之外，诱导多能干细胞(iPS)、骨髓基质干细胞(MSCs)、肌源性干细胞(MDSCs)都有其对DMD进行干细胞移植治疗的潜力。但多数干细胞移植还存在同种异体免疫反应、低存活率、移植量限制及形成肿瘤的潜在风险等问题。研究者开发了嵌合细胞疗法，将正常供体的细胞和患者细胞融合后制备嵌合细胞，再移植进mdx小鼠中 ......
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