二十多年前美國国家卫生理事会提出真实世界研究(RWR)的概念，2007年美国国会将真实世界研究作为医疗卫生改革的主导方向，随后该研究方法在全世界逐渐开始推广应用[1]。当然，该研究方法的应用可能比其名称的提出要早得多。而我国有关真实世界的研究起步相对较晚，且多中心地区合作相对缺乏，所以真实世界研究的应用相对较少[2]。但就目前而言，互联网的迅猛发展、大数据时代的到来，促进了真实世界研究的发展，医疗大数据的整合为真实世界研究提供了新的思路。

    目前，随机对照试验(RCT)仍是研究的主要方向，且被认为是比较医疗保健干预措施疗效最可靠的方法[3]。因随机对照的设计方法过于理想化，基于可行性、科学性及安全性的考虑较多，与现实世界的临床实践存在较大差异，故所得结论一般难以为临床实践提供指导[4-5]。此外，RCT研究成本不断增加，使得人们迫切需要寻找更高效、经济的研究方法为临床实践提供证据[6]。真实世界研究和RCT之间的区别不在于研究方法及实验设计，而在于真实世界研究的数据来源于现实医疗实践[7]。当今社会，电子信息技术迅猛发展，临床医疗逐步实现信息化，为真实世界研究提供了更多临床数据，支持其为临床诊疗提供更多证据。

    1 真实世界研究的概念

    真实世界研究包含更大的样本量 ......