执行摘要(Executive Summary)

    本《指南》包括引言、使用说明、执行摘要、正文、参考文献和附录六大部分。其中，正文部分按照药物经济学评价的主要研究程序依次撰写，共包括九部分指南。

    指南1为研究问题(Study Question)。药物经济学评价的第一步是明确研究问题，主要包括研究背景、研究产品(干预措施)、研究角度、研究人群和研究目的等内容。研究背景应提供如下信息：相关疾病的流行病学概况，主要干预手段与疗效，国内外相关干预的药物经济学评价现状(基本结论和尚存的问题)，以及本研究的价值(必要性、重要性或创新性)等。对于研究中干预措施和对照措施的描述应该尽量详细，包括剂型、规格、用量、治疗方式、合并用药和治疗背景等信息。对照措施的选择建议采用适应症相同的常规治疗或标准治疗方案。如果药物属于新的治疗类别，则选择适应症最相近的药物作为对照。研究者应根据研究目的和报告对象明确研究角度，并始终保持一致。研究需要明确药物的目标人群，建议采用流行病学特征描述患者类型，如疾病类型及严重程度、有无其他并发症或危险因素、年龄、性别、社会经济特征等。评价通常在整体人群上进行，也可根据需要在亚组水平上进行。

    指南2为研究设计(Study Design)。根据数据来源，可将药物经济学评价分为前瞻性研究、回顾性队列研究、混合研究设计(临床试验结合回顾性或实际条件下的数据收集)及二次文献研究。其中，前瞻性研究又包括随机临床干预研究和前瞻性观察研究。按分析方法，可将药物经济学评价分为点估计法、模型法和计量分析法。前瞻性观察研究是药物经济学评价的首选设计，同时也可采用围绕临床Ⅲ/Ⅳ期临床试验的平行研究和模型研究，也可接受回顾性队列研究、混合研究设计和二次文献研究。对研究设计或模型估计中所作的关键假定 ......