郭婉婕 陈文东 官海静 赵雨铭 韩 晟*

    全球肿瘤流行病统计数据(GLOBOCAN)显示，乳腺癌是女性最常见的癌症，年龄标化率达每10 万人中有21.6 例[1]。全国肿瘤登记中心数据显示，2013年乳腺癌是大、中等城市女性发病率最高的癌种，小城市女性乳腺癌发病率在所有癌症中排名第二[2]。由于乳腺癌早期症状并不典型和筛查普及度不够，国内乳腺癌确诊时临床分期通常较晚，即使在接受根治性手术患者中仍有30%～40%患者发展为转移性乳腺癌(metastatic breast cancer,MBC)[3]。MBC 患者的生存预后较差，中位生存期为2～3年[4]。紫杉醇是治疗MBC 的重要基础药物。紫杉醇治疗MBC 的临床疗效在国内外均得到广泛的临床验证，国内外临床指南均推荐紫杉醇作为治疗MBC 的一线药物[5-6]。

    最初上市的普通紫杉醇水溶性较差，治疗前需使用有机溶剂溶解。由于有机溶剂在体内降解时会释放组胺，约20%患者发生I 型变态反应，需要临床监控和处理[7]。同时普通紫杉醇滴注给药时间通常大于3 h，治疗MBC 需要住院给药，不适合在国内三甲医院日间病房给药。白蛋白结合型紫杉醇(nab-PTX)是紫杉醇与人血白蛋白相结合的新型制剂，其采用白蛋白作为人体疏水性分子的自然载体，在治疗过程中可避免使用有机溶剂，还可提高紫杉醇的最大耐受剂量和在人体中的吸收、转运及药物利用度，增强紫杉醇的疗效。由于nab-PTX 具有治疗前不需预处理、输注时间短、患者耐受性较好、可以在日间病房给药、临床疗效显著等诸多优势，与普通紫杉醇相比较能更好地满足患者的治疗需求，已得到临床治疗指南和英国、加拿大和澳大利亚等发达国家医疗保险机构的推荐[8-10]。

    nab-PTX 于2013年9月在中国上市。上市以来，nab-PTX 的治疗优势已在国内MBC 患者中得到广泛验证。国内MBC 患者接受nab-PTX 治疗后肿瘤应答总有效率比普通紫杉醇高出一倍[11]，临床上采用nab-PTX 代替普通紫杉醇的趋势明显。因多西他赛(DTX)也是国内治疗MBC 的主流化疗药物，本研究就nab-PTX 和DTX 对MBC 患者的健康结果和直接医疗费用的影响进行分析，为MBC 治疗方案的选择和医疗保险准入政策的制定提供参考。

    1 资料与方法

    本研究设计为成本-效用分析。通过构建成本-效用模型，模拟国内MBC 患者在nab-PTX 治疗下每三周给药一次(Q3)和DTX Q3 方案下的终生健康结果和直接医疗费用，从国内医疗费用支付角度评估nab-PTX Q3 治疗模式相对于DTX Q3 治疗模式的成本-效用 ......