吴 晶 朱 玄 刘程宇

    随着医疗技术进步与人们健康意识提高，不断增长的医疗需求与有限的医疗资源之间的矛盾日益突出，这为医疗资源配置所需的更加系统科学的证据支持提出新的挑战。随机对照临床试验(randomized clinical trial,RCT)是评判药品疗效的金标准，但其试验条件严苛，并不能直接反映真实世界中的临床实践情况。同时，药品安全性和有效性证据的收集已不再被视为上市审批服务的“一次性评价”，而是一种贯穿于产品整个生命周期的全程评价，仅靠临床试验证据并不能满足这种需求。由此，基于“医疗大数据”的真实世界研究应运而生。

    随着临床实践的信息化程度不断提高，药品、手术以及医疗器械等医疗干预情况及临床效果数据逐渐丰富，为基于真实世界医疗大数据的观察性研究的开展提供了充分条件，其可弥补RCT 研究外推性较差以及开展成本过高等缺陷。由于国内外经济社会发展水平、医疗卫生体制以及人民医疗需求不同，医疗资源配置决策需基于本国流行病学和疾病负担等本土化数据，不能直接套用他国研究结果。同时，随着医保精细化管理不断深入，我国医保部门已开始推行以价值为导向的战略性购买，如近年开展的创新药品医保准入谈判以及按病种付费等打包式购买方式。在医保支付方式改革中，打包付费(如门诊人头付费、住院病种付费)的实施也使得医院需要对手术、药品和耗材等医疗干预方式的价值进行评估，以控制成本，合理诊疗，实现医院可持续发展。这些新的需求和趋势都使得政府和医疗机构在决策时愈发重视基于本国医疗大数据的真实世界研究。

    真实世界的医疗大数据通常样本量庞大且信息丰富，通过严谨地统计分析，可以用以探究临床实践中患者的用药情况、治疗干预效果、疾病发生风险以及经济负担等，为相关卫生政策制定提供证据支持。其中，治疗干预在真实世界中的效果评价是衡量其价值的重要维度，也是后续研究开展及政策制定的基础。此类研究即被称为“比较效果研究(comparative effectiveness research,CER)”。

    1 基于医疗大数据的比较效果研究的内涵

    美国患者中心结果研究所(The Patient-centered Outcomes Research Institute)将“比较效果研究”定义为“对比评价用于预防、诊断、治疗疾病和监测健康状况的不同干预措施或策略在真实世界中的患者获益和损害的研究”[1]。这段定义强调了比较效果研究的两个重要特点：1)比较效果研究需在真实世界情境下进行；2)比较效果研究是“头对头”设计，即设阳性对照组，而非安慰剂对照 ......