宋佳芳 朱 贺 韩 晟*

    恶性肿瘤是中国城市居民和农村居民主要死亡原因之一，给家庭和社会造成沉重疾病负担[1]。最新统计数字显示，2015年中国恶性肿瘤的年龄标化发病率为285.83/10 万，标化死亡率为170.05/10 万[2]。恶性肿瘤的骨转移是指某些非原发于骨组织的恶性肿瘤细胞经血液循环转移至骨组织并引起骨组织病变的疾病。骨转移易导致骨相关事件(skeletal related events, SREs)发生，如骨痛、病理性骨折、脊髓压迫、高钙血症等，严重影响患者的生命质量并缩短其生存时间[3]。乳腺癌和肺癌易发生骨转移，晚期乳腺癌患者发生骨转移的概率为65%～75%，而首发症状为骨转移者占27%～50%[4]；肺癌骨转移发生率为10%～15%[5]，50%肺癌患者死后尸解发现骨转移[6]。对于骨转移患者应给予个体化多学科综合治疗，主要治疗方式包括化疗、分子靶向治疗或免疫治疗、放疗、双膦酸盐、手术、止痛和心理支持治疗等。

    双膦酸盐是焦膦酸盐分子的稳定类似物，以P-C-P 基团取代焦膦酸盐结构中的P-O-P 基团，可改变焦膦酸盐的理化性质，增加其对水解酶的稳定性，改变其生物学性质及毒理作用。双膦酸盐类药物在恶性肿瘤骨转移患者综合治疗中发挥重要地位，2019 版中国肺癌骨转移诊疗专家共识和2017年版中国抗癌协会乳腺癌诊治指南与规范乳腺癌指南均推荐使用，双膦酸盐是治疗癌症骨转移的基础用药，可以预防或降低SREs 发生。伊班膦酸钠为第三代双膦酸盐类药物，常规剂量可缓解骨转移引起疼痛，并降低SREs发生率[7-8]；而负荷剂量则可以进一步提高临床疗效，快速缓解骨转移癌痛，提高患者生命质量[9]。临床研究显示，与唑来膦酸和因卡膦酸二钠同属于第三代双膦酸盐类药物比较，伊班膦酸钠起效更快，镇痛有效率更高，可显著降低SREs 发生率[10-11]。

    药物经济学评价旨在评估药物治疗方案与对比方案的投入和产出，并进行两方平衡，最终优选出具有性价比的治疗方案，以提高医药资源配置效率。目前国内外尚未有比较负荷剂量伊班膦酸钠和常规剂量唑来膦酸/常规剂量因卡膦酸二钠的经济学评价研究，本研究旨在评价负荷剂量伊班膦酸钠治疗恶性肿瘤骨转移的成本-效用，为临床实践、政府决策提供科学依据。

    1 资料与方法

    1.1 一般资料

    本研究目标人群为恶性肿瘤骨转移患者，与临床研究纳入人群一致。患者主要特征为影像学检查证实为骨转移肿瘤患者，中位年龄60 岁，疼痛强度为中重度，体能状态评分约80 分。本研究从医疗保健系统角度出发 ......