刘嘉琪 阮 贞 冯俊超 李顺平*

    血友病是我国《第一批罕见病目录》中收录的121种罕见病之一[1]。血友病分为A型和B型，其中，血友病A占大多数，占80%～85%[2]。血友病A是由于基因突变导致的凝血因子Ⅷ(coagulation factorⅧ, FⅧ)缺乏引起的隐性遗传疾病，临床表现为反复的关节或肌肉组织出血[3]。产生抑制物是血友病A患者最严重的并发症之一，发生率各国报道不一[4]，多在5%～30%[5]。血友病A伴抑制物患者可通过基因重组活化凝血因子Ⅶ(recombinant activated factorⅦ, rFⅦa)或凝血酶原复合物(prothrombin complex concentrate, PCC)或大剂量Ⅷ因子进行治疗。低滴度抑制物患者用大剂量Ⅷ因子，高滴度抑制物患者使用旁路制剂rFⅦa和PCC[6]。本研究收集了血友病A伴抑制物患者仅使用rFⅦa治疗；仅使用PCC治疗；先使用rFⅦa，再使用PCC治疗；先使用PCC，再使用rFⅦa治疗；使用重组FⅧ或血源性Ⅷ等其他药物治疗的5种止血方案的费用和效果数据，并对5种治疗情况进行比较分析。

    1 资料与方法

    1.1 一般资料

    2020年9月至2021年1月选取7家医院(河南省肿瘤医院、江西省人民医院、徐州医科大学附属第一医院、青岛大学附属医院、山东血液中心、南方医院、深圳儿童医院)血液科的60例患者作为调查对象，其中，26例患者伴有抑制物。采用线上调查方式，受试者自愿参与研究并签署了知情同意书。

    纳入标准：1)血友病A患者；2)患者年龄≥4岁；3)接受血友病治疗超过12个月；4)目前有抑制物，或目前没有但曾有过抑制物的患者。排除标准：1)血友病B患者；2)无抑制物患者 ......