林兴纯 谭清立,2*

    近年来，我国罕见病患者总数逐年递增，罕见病已不再罕见，而罕见病患者基数大所带来的难以对症治疗、支付高额费用等问题需引起社会高度关注。美国食品药品监督管理局(FDA)统计数据显示，目前全球患罕见病患者已超过2.5 亿人。据中国疾控中心预估，截至2021年，中国罕见病患者高达2 000 万，为2014年患者总数的1.19 倍，平均每年以16%的增速增长。而在世界范围内已知的7 000 余种罕见病中，已有经批准的可治疗药物和方案的罕见病低于10%[1]。在中国，截至2018年12月，《第一批罕见病目录》中注册罕见病适应证的药物仅有55 种，所涉及罕见病仅有31 种，占罕见病目录的25.6%。国内罕见病患者比例大，而已研发已注册的对应治疗药物少，导致患者“无药可医”“有药医不起”等情况并不少见。在此背景下，罕用药可及性问题亟须解决。

    本研究通过层次分析法，就罕用药可及性评价指标体系、影响因素两大问题进行分析，通过指标体系的影响权重排序，确定罕见病用药可及性的重要影响指标，同时结合国内实际情况加以论证提出建议，以期提高罕见病患者的用药可及性。

    1 资料与方法

    1.1 一般资料

    通过中国期刊全文数据库、中文期刊全文数据库、万方数据知识服务平台等文献平台，以“罕用药可及性”“药物可及性评价指标”等词条为主要关键词，检索相关文献并对前人的研究进行整理总结，结合“罕见病信息网”“国家药品监督管理局”等官方网站，获取罕用药的实时政策、行业报告等，确定罕用药可及性的评价指标体系。

    1.2 方法

    1.2.1 构建指标体系综合整理文献、政策、报告后，以药品可获得性、药品可负担性、合理用药作为影响罕用药可及性的一级指标，并对应下设二级指标Ci，三级指标Cij。见表1。

    表1 罕用药可及性评价指标

    1.2.2 构造递阶式层次结构模型根据各个指标之间的关系，将指标因子由上而下分解为3 个层次。最高层作为目标层，代表问题的预期目标或最终决策结果；中间层作为准则层，代表实现目标、确定决策方向所涉及的中间环节，准则层可结合问题的具体情况再划分出子准则层；最底层作为方案层，代表实现目标、确定决策方向过程中可供选择的详细方案。根据这一结构模型定律 ......