徐晓东

    心力衰竭(heart failure, HF)是各种心脏疾病的严重临床表现或终末阶段。射血分数降低型心力衰竭(HFrEF)定义为左心室射血分数低于40%，约占心力衰竭患者的一半。据估计，2014 年全球至少有2 600 万人受HF 的影响，中国HF 患病人数约800 万[1-2]。随着中国人口老龄化的加剧，HF 患者的人数将增加[3]，每年中国花费的与HF 相关的直接和间接总成本约为54 亿美元，HF 住院治疗将占总费用的80%[3]，因此降低患者的住院次数可减轻医疗保障系统的经济负担。达格列净是一种高选择性钠-葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT2)抑制剂[4]。DAPA-HF试验发现达格列净能减少HFrEF 患者的心血管死亡发生和住院次数[5-6]。然而，添加达格列净治疗HFrEF将使治疗费用大幅上升，这将限制药物的使用。成本-效用分析是药物经济学评价最常用的方法，通过比较不同干预措施下单位健康产出(生理参数、功能状态、伤残调整生命年等)所消耗的成本，决策者可以从多种备选方案中选择最优干预策略。迄今为止，仍然缺乏对中国HFrEF 人群标准治疗中添加达格列净的成本-效用分析。因此，本研究着眼于中国医疗环境中的HFrEF 患者，旨在评估治疗过程中是否添加达格列净对医疗保健成本和效果的影响。通过从支付者的角度出发，对患者在标准治疗中添加达格列净与不添加达格列净的医疗成本进行估算，为医疗管理决策提供理论支持。

    1 资料与方法

    1.1 构建模型

    本研究构建一个两状态的Markov 模型进行药物经济学评价来比较标准治疗方案中添加达格列净的成本-效用(图1)。该模型包含两种状态-稳定期和死亡(心血管死亡和非心血管死亡)，其中死亡状态为吸收态，由于HF 疾病发展的特点，在HF 稳定期的患者中，如果病情恶化，可能导致住院并最终因病在医院内逝世[7]。为了研究此人群的预期寿命，在本研究中，模拟了10 年的时间，将其分为40 个周期，每个周期为3 个月(90 d)。本研究采用5%的年贴现率，对长期成本和健康效用值进行贴现。此外，半周期校正法用来防止过高的成本和效用值。 ......