杨 涵 王雅洁 魏 田 王俊锋 赵馨然 刘 君

    近年来，我国上市的多适应证药物数量快速增长，多适应证药物由于特定适应证的临床未满足需求、疾病负担，以及联用药物各异，在不同适应证中的价值往往存在一定差异，对其综合价值的评估也是社会关注的热点问题。

    本研究聚焦多适应证的代表药物，重点探讨治疗自身免疫介导炎症性疾病的新款小分子靶向药物乌帕替尼缓释片(以下简称“乌帕替尼”)在不同疾病领域的价值。乌帕替尼是中国首个获批治疗多种疾病的新一代高选择性JAK抑制剂，2022年2月乌帕替尼的第一个适应证在中国获批上市，同年共有3个适应证通过谈判纳入国家基本医保药品目录，包括用于治疗12岁及以上难治性、中重度特应性皮炎(atopic dermatitis, AD)、成人中重度活动性类风湿关节炎(rheumatoid arthritis, RA)和成人活动性银屑病关节炎(psoriatic arthritis, PsA)，提高了多种免疫介导炎症性疾病患者的可负担性，尤其对于共病患者在减少用药种类的同时，可保障治疗效果和减轻经济负担。

    结合AD、RA和PsA目前的临床治疗药物来看，截至2023年10月，国家基本医保药品目录内除了乌帕替尼外，针对AD适应证的靶向药物仅有度普利尤单抗与阿布昔替尼(医保仅限成人患者)，其中阿布昔替尼与乌帕替尼同年准入医保，度普利尤单抗于2020年在中国上市并准入医保，属于医保目录准入时间最长、临床使用最广泛的药品；目录内治疗RA的药物较多，临床常以阿达木单抗作为金标准；而对于PsA，目录内获批该适应证的药物极少，临床目前主要采用改善病情的抗风湿药物(disease-modifying anti-rheumatic drugs, DMARDs)或治疗银屑病相关药物。

    乌帕替尼作为多适应证药物，其不同适应证的经济学价值尚不明确。本研究旨在从卫生体系角度搭建经济学分析模型，采用中国本土费用信息，评估乌帕替尼在AD、RA和PsA上相对于医保目录内临床常用其他治疗药品的经济性，旨在为临床用药选择提供经济学参考依据。

    1 资料与方法

    1.1 目标人群和治疗方案

    本研究的目标人群为乌帕替尼在中国获批且已于2022年纳入国家医保药品目录的适应证人群，包括：1)对其他系统治疗(如激素或生物制剂)应答不佳或不适宜上述治疗的成人和12岁及以上青少年的难治性、中重度AD患者；2)对一种或多种肿瘤坏死因子(tumor necrosis factor, TNF)抑制剂应答不佳或不耐受的中重度活动性成人RA患者；3)对一种或多种DMARDs疗效不佳或不耐受的活动性成人PsA患者 ......