汪巨峰，霍艳，王庆利，王佑春

    Back 等[1]1968年报道骨髓移植治疗湿疹血小板减少伴免疫缺陷症以来，细胞制品作为一种很有价值的资源一直用于治疗多种疾病。由于干细胞具备自身更新和分化的能力，其衍变而来的临床用生物制品可能具有与其本身不同的生物学特征，故干细胞制品是一种不同于基础细胞的生物制品。目前，对此类干细胞制品的生物学特性及临床应用价值仍处于研究探索阶段，但对不同类别的干细胞制品的研究探索程度不同，例如，间充质干细胞(mesenchymal stem/stromal cells，MSCs)/基质干细胞、造血干细胞等已有大量临床前研究和临床使用的报道[2-4]，而人胚胎干细胞(human embryonic stem cells，hESCs)或诱导性多功能干细胞(induced pluripent stem cells，iPSCs)目前还缺乏足够的临床前资料，尚未进入临床使用。虽然许多临床观察结果令人鼓舞，而且新的治疗领域不断扩展，但干细胞的临床应用仍存在一定的安全风险。本文结合近年来干细胞的临床前研究，对干细胞制品的治疗效果和安全风险等进行综述。

    1 干细胞的定义和类别

    干细胞是一类具有自我更新能力，即形成子代细胞核多系分化能力的细胞，同时干细胞还具有增生的能力，通常可分为胚胎干细胞、成体干细胞和诱导多能干细胞[5]。

    1.1 胚胎干细胞

    胚胎干细胞(embryonic stem cells，ESCs)属多能性细胞，能分化成机体的任何一种功能细胞，可通过其细胞表面的标志物来区分其特性。在体外系统中可通过外源因子或基因调节等方式来调控其分化，但采用体外方法分化而成的细胞具有一定的多相性。

    1.2 成体干细胞

    成体干细胞(somatic stem cells)为胎儿或出生后已发育的组织器官中向特定组织细胞分化的前体细胞。又可以分为：①造血干细胞(hematopoietic stem cells，HSCs)：为组织特异的干细胞，可分化成所有的血细胞、骨髓细胞和淋巴细胞等，这类干细胞在胎盘和脐带血中的含量与成人骨髓中相近，在成人体内造血干细胞主要存在于骨髓中，在外周血液和肝、脾、肌肉等组织中偶尔有少量存在。②间充质干细胞(MSCs)：主要来源于骨髓基质和脂肪组织，往往具有特殊的表面抗原表达和多细胞系的分化潜力，如可分化为成脂、成骨和软骨细胞，而在体外培养条件下亦可分化为肌腱细胞、骨骼肌细胞、星型胶质细胞及神经元。③神经干细胞(neural stem cells ......