中国医药生物技术协会

    编者按

    免疫细胞治疗是近年来肿瘤治疗的重点发展领域，其在临床研究中显示出良好的应用前景，给肿瘤患者带来了新的希望，成为学术界和产业界共同关注的焦点。其中嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法(CAR-T 疗法)因其在血液系统肿瘤的治疗中展现出显著效果而成为临床研究的热点。在免疫细胞治疗研究的管理方面，中国医药生物技术协会于 2016 年制定颁布了《免疫细胞制剂制备质量管理自律规范》，为免疫细胞临床研究的规范化开展奠定了基础。然而，CAR-T 细胞作为一类特殊的免疫细胞，其制备和质量控制具有一定的特殊性，需遵循相关原则以保证 CAR-T 制剂的安全性和生物学效应。

    目前各机构在 CAR-T 细胞制剂制备方面仍存在较大的差距，2017 年国家食品药品监督管理总局发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》，2018 年中国食品药品检定研究院发布了《CAR-T 细胞治疗产品质量控制检测研究及非临床研究考虑要点》，为 CAR-T 细胞制剂的制备提供了一定的技术指导。遵循《药品生产质量管理规范》(GMP)是 CAR-T 细胞制剂制备的原则要求，如何帮助机构正确理解 GMP 的基本原则，并将其应用于 CAR-T 细胞制剂制备之中，进一步加强 CAR-T 细胞治疗的质量管理，规范细胞制备过程并保证 CAR-T 细胞制品在临床研究和应用时的质量，是当前需要解决的重要问题。

    自 2016 年 12 月开始，中国医药生物技术协会组织业内骨干医疗单位及专家参照 GMP、《免疫细胞制剂制备质量管理自律规范》、《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》和《CAR-T 细胞治疗产品质量控制检测研究及非临床研究考虑要点》等相关规定和指导原则，以及国外相关组织的同类指南，启动了《嵌合抗原受体修饰 T 细胞(CAR-T 细胞)制剂制备质量管理规范》(以下简称《CAR-T 规范》)的起草工作，历时一年零九个月，期间几易其稿，组织大小研讨会十余次，经反复修改后形成了目前的《CAR-T 规范》。本规范提出了制备机构开展 CAR-T 细胞制剂制备应该遵守的基本要求，以及制剂制备各个环节的质量要求，旨在帮助制备机构能够持续稳定地制备出符合质量标准的CAR-T 细胞制剂，同时，该规范的实施情况也可作为机构开展 CAR-T 细胞制剂制备能力评价的依据。

    该规范由中国医药生物技术协会医药生物技术临床应用专业委员会牵头起草。在规范起草过程中，天津医科大学肿瘤医院、北京博仁医院、安徽未名细胞治疗有限公司等单位积极参加编写并提供了大力支持，中国食品药品检定研究院孟淑芳研究员给予了悉心指导 ......