谢丽，路茂杰，沈力，宋雪霏，吴朝晖，钱碧云

    干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，具有增殖和分化的特性，干细胞作为“种子”细胞可参与细胞替代和组织再生，为许多重大疾病的有效治疗提供新的思路和工具[1]，近二十年来一直是生命科学研究领域的前沿和热点。但作为一种新兴医疗技术，干细胞应用于疾病治疗也存在着异常分化、致瘤性、免疫原性等多种风险，干细胞的临床应用探索实践需要科学的研究设计和严格的受试者风险管理，必须遵循科学、规范、充分保护受试者权益的原则[2]。

    国际主流的监管机构 FDA、EMA、PMDA 均制定了干细胞研究技术指导原则，对基于干细胞的再生医学产品开展临床研究进行严格的监管[3-4]。为规范并促进我国干细胞临床研究，2015年7月国家卫生计生委与食品药品监管总局共同组织制定颁布了《干细胞临床研究管理办法(试行)》[5]，提出干细胞临床研究应遵循科学、规范、公开、符合伦理、充分保护受试者权益的原则。2015年12月开始干细胞临床研究机构备案工作，2016年10月国家卫生计生委会同食药监总局公告了首批 30 家干细胞临床研究备案机构名单，据中国医药生物技术协会干细胞备案专栏显示，截至 2018年9月，已有 102 家干细胞临床研究机构获批，干细胞临床研究项目备案已完成 3 批，第一批 7 家机构的 8 个项目，第二批 10 家机构的 11 个项目，第三批 7 家机构的 7 个项目，共计已有 19 家机构的 26 项干细胞临床研究项目按照《干细胞临床研究管理办法(试行)》(国卫科教发〔2015〕48 号)的规定完成备案。

    临床研究方案是决定一项临床研究能否取得成功的前提，内容结构完整、高质量、可评价的临床研究方案是高效开展临床研究的保障[6-7]。干细胞临床研究方案(Protocol)是用于指导所有参与干细胞临床研究的研究者如何启动、实施临床研究的纲领性文件，须既有科学性又有可操作性，具备结构性、逻辑性和完整性，且满足现行的规范指南对临床研究方案基本的结构性标准与要求。为此，本研究参考国际和国内相关规范指南，充分考虑研究方案科学性、伦理要求及安全性等方面，首次针对国内 2018年7月前提交的干细胞临床研究机构和项目备案的研究方案进行评估，并统计、整理、分析了我国干细胞临床研究项目备案中的临床研究方案设计的现状和特点，保障干细胞临床研究的科学性、可行性和伦理合规，保护受试者权益同时降低试验风险，进而有利于我国干细胞临床研究与国际临床研究规范接轨，进一步推动干细胞产业发展。

    1 研究方法

    1.1 干细胞临床研究方案评估制定参考标准 ......