何萍，程涛，郝莎

    ·综述·

    干细胞临床研究的现状及展望

    何萍，程涛，郝莎

    300020 天津，中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)实验血液学国家重点实验室/国家血液系统疾病临床医学研究中心(何萍、程涛、郝莎)，科技管理处(何萍、郝莎)；300020 天津，中国医学科学院干细胞医学中心/北京协和医学院干细胞与再生医学系(程涛)

    干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞，在一定条件下可以分化为多种功能细胞。根据干细胞所处的发育阶段可分为胚胎干细胞(embryonic stem cell，ESC)和成体干细胞(adult stem cell，ASC)；根据干细胞发育潜能可分为全能干细胞(如 ESC)、多能干细胞(pluripotent stem cells，PSCs)和单能干细胞(如造血干细胞、神经干细胞等)。干细胞由于具有再生各种组织和人体器官的潜在功能，因此在医学界常被称为“种子细胞”或“万用细胞”，为许多重大疾病的有效治疗带来了新的希望。

    干细胞治疗是利用干细胞的分化潜能，将健康的干细胞移植到患者体内，进而达到组织再生修复的作用。基于干细胞的修复与再生能力的再生医学被誉为继药物治疗和手术治疗之后的第三次医学革命[1]。干细胞治疗对神经、血液、心脑血管、肝脏、肾脏等多个系统相关的重大疾病做了有益尝试，正在成为各国政府、科技界和产业界高度关注和大力投入的战略必争领域。欧美及日本等发达国家和地区均将干细胞研究提升为国家科技发展的重要战略进行科技部署并力推干细胞的临床应用。与此同时，作为干细胞产业转化研发主体的大型医药企业，也已针对干细胞及转化医学的发展趋势做出投资和布局的调整，全球超过 700 家公司正在开展干细胞及转化医学相关的研究，竞争日趋白热化。

    本文将对干细胞临床研究及应用的国内外发展现状进行综述，同时，回顾我国干细胞临床研究相关的监管政策，提出我国干细胞行业发展存在的主要问题及对策建议。最后，对干细胞临床应用的前景进行展望，以期对我国干细胞临床研究及应用规范有序地开展提供有益借鉴。

    1 干细胞临床研究及应用的国际发展现状和趋势

    1.1 干细胞临床研究的国际发展现状

    在干细胞研究领域成为前沿热点的背景下，目前全球登记的干细胞临床试验已超过 7000 项，其中有接近 3000 项已完成临床试验研究(数据来源于 Clinicaltrials.gov，截至 2019 年 12 月)。从疾病治疗领域来看，神经系统疾病、癌症和肿瘤类疾病、出生前疾病和异常、血液和淋巴疾病、心血管疾病是目前临床研究数量较多的疾病领域 ......