岳熠，张雅丽，薛贞雅，陈硕，刘利军

    细胞与基因治疗(cell and gene therapy，CGT)是目前生物医药领域尤其是肿瘤、罕见病和遗传病领域中极具发展前景的新一代精准疗法。细胞治疗是指应用人自体或异体来源的干/体细胞，经分离、纯化、培养、扩增、活化等一系列体外操作后输入(或植入)人体的治疗方法；基因治疗是指利用病毒或非病毒载体递送作用将外源基因导入靶细胞或组织，替代、补偿、阻断、修正特定基因，进而实现从基因层面上治疗乃至治愈疾病的干预手段[1]。在现阶段开展的CGT 临床试验中，由于细胞来源、类型、操作等方面异质性较大，治疗原理和体内作用等较传统药物更加复杂，CGT制剂的临床疗效、安全性风险、技术标准以及可能存在的伦理问题备受关注[2-3]。

    伦理审查是 CGT 项目开展的重要“关卡”，符合CGT 技术特点、严谨规范的伦理审查与 CGT 临床试验质量直接相关[4]。本研究通过分析本院近五年 CGT 项目伦理初始审查情况，梳理归纳 CGT 项目审查重点难点，探讨构建适应 CGT 新技术临床研究活动的伦理规范，为提高我国CGT 项目研究质量，保障受试者安全与权益，推进国内CGT 临床试验行业良性发展提供参考。

    1 资料与方法

    1.1 资料来源

    2018 年 1 月 1 日 - 2022 年 12 月 31 日，本院CGT 临床试验项目资料与伦理初始审查记录。

    1.2 数据收集

    CGT 项目一般特征变量包括：项目类型[新药注册临床试验(IND)、研究者发起的临床试验(IIT)]，制剂种类(干细胞制剂、CAR-T 细胞制剂、其他体细胞制剂、基因制剂)，试验分期(I 期和 I/II 期、II 期、III 期)。审查决定分为“同意”“修正后同意”“修正后重审”和“不同意”4 类。审查决定为“修正后同意”“修正后重审”和“不同意”的项目均附有审查意见，参考《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》(2023)和《药物临床试验质量管理规范》(2020)中有关研究方案、知情同意书的规定，将各项目审查意见中的伦理问题进行归纳。

    1.3 统计学处理

    采用 SPSS 25.0 统计软件进行分析，分类变量以观察值(构成比)表示，对不同审查决定在不同项目特征下的发生频次进行χ2检验或 Fisher 确切概率检验，设双侧 α =0.05，P< 0.05 认为存在统计学差异。

    2 结果

    2.1 初始审查基本情况 ......