刘红艳 刘琦 张迎丽 房建铭 董泽宇 刘周阳 吴南海 刘玉爽 张莹 唐锁勤 孙媛

    自体造血干细胞移植是治疗儿童恶性实体瘤的重要方法之一,其应用越来越广泛,在神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、视网膜母细胞瘤(retinoblastoma,RB)、非典型畸胎样/横纹肌样瘤(atypical teratoid/rhabdoid tumor,AT/RT)等多种儿童实体肿瘤中已纳入规范和指南,为提高疗效,在神经母细胞瘤中已推荐串联双移植。而外周血造血干细胞(peripheral blood stem cell,PBSC)成功采集是移植成功的关键之一。患儿由于在治疗早期接受放、化疗的强度较大,造成骨髓造血干细胞受损,动员足够造血干细胞进入外周血供采集通常存在困难。因此,临床急需一种新的方案可以安全有效动员骨髓造血干细胞至外周提高采集成功率。普乐沙福作为趋化因子受体4(CXCR4) 拮抗剂,可动员造血干细胞自骨髓释放至外周血中,为患儿成功采集足够的造血干细胞带来希望,并于2019 年获欧洲药品管理局(EMA)批准在儿童实体瘤和淋巴瘤的动员中应用,已发表的相关研究涵盖了儿童神经母细胞瘤、淋巴瘤、髓母细胞瘤、尤文氏肉瘤(Ewing's sarcoma,ES)、原始神经外胚层肿瘤、肉瘤和生殖细胞肿瘤[1-3]。普乐沙福分别于2018年12 月和 2020 年8 月获中国国家药品监督管理局批准用于非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多发性骨髓瘤(MM)患儿的自体造血干细胞动员。截至目前,尽管普乐沙福已在国外上市10 余年,但因其在国内获批上市时间较短,临床实践应用经验尚不足,特别是儿童实体瘤患儿应用的相关经验更少,仍处于探索阶段。本文回顾性总结5 例实体瘤造血干细胞预计动员不佳患儿在CD34+细胞计数指导下抢先应用普乐沙福的经验、疗效及安全性,以期为国内该动员方案的临床研究提供参考。

    1 资料与方法

    1.1 一般资料 选取2021 年3 月～2022 年9 月本院5 例实体瘤造血干细胞动员不佳患儿作为研究对象,其中男1 例,女4 例；年龄2.2～6.0 岁,中位年龄2.3 岁；体重12.9～29.8 kg,中位体重16.0 kg。病理学明确诊断为非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤1 例,视网膜母细胞瘤2例,尤文氏肉瘤1例,伯基特淋巴瘤(Burkitt's Lymphoma,BL)1 例。5 例患儿动员失败危险因素：4 例患儿既往化疗>6 个疗程,化疗周期4～17 个疗程,中位化疗周期8 个疗程；4 例患儿含铂治疗方案>2 个疗程；3 例患儿进行了全脑全脊髓放疗 ......