[摘要]"重症肌无力(myasthenia"gravis，MG)是一种主要由B细胞介导的自身免疫性疾病，其核心发病机制为针对神经肌肉接头突触后膜成分的自身抗体介导的免疫攻击。目前MG标准治疗方案包括乙酰胆碱酯酶抑制剂(acetylcholinesterase"inhibitor，AChEI)、糖皮质激素(glucocorticoid，GC)、非甾体免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换术和胸腺切除术等。近年来他克莫司(tacrolimus，TAC)作为钙调磷酸酶抑制剂(calcineurin"inhibitor，CNI)联合GC治疗MG展现出独特的优势。研究表明TAC联合较低剂量的GC治疗MG效果良好且不良反应较少，然而长期使用GC导致的代谢紊乱、心血管风险及儿童生长抑制等问题限制其临床应用，因此，探索更安全的TAC单药治疗策略尤为重要。本文系统综述TAC单药治疗MG的临床证据，重点分析其疗效及影响因素，结果显示单独使用TAC治疗MG显示出与GC联合用药相似的疗效，且不良反应无差异甚至更小；肌无力发生部位、药物起效时间、药物开始使用时间、血清型亚型、遗传基因等因素可影响单药TAC疗效；未来还需更多大样本量的前瞻性随机对照研究进一步探究单药TAC治疗MG的疗效及安全性，以期为MG患者的个体化治疗策略提供更多依据。

    [关键词]"重症肌无力；他克莫司；糖皮质激素；作用机制

    [中图分类号]"R746.1""""""[文献标识码]"A""""""[DOI]"10.3969/j.issn.1673-9701.2025.12.025

    重症肌无力(myasthenia"gravis，MG)是一种慢性自身免疫性疾病，尽管可自发缓解，但绝大多数患者需规律药物治疗才可控制其症状及进展。约10%～13%的MG患者对不同的治疗方式反应不足或无法耐受药物毒性，女性和肌肉特异性激酶抗体(muscle-specific"kinase"antibody，MuSK-Ab)阳性患者更可能具有难治性表型[1]。MG的治疗目标是达到完全稳定缓解(complete"stable"remission，CSR)或微小状态(minimal"manifestation"status，MMS)，其中CSR指既无MG相关症状，也不存在相关体征；MMS则定义为患者虽无症状，但检查时眼轮匝肌或髋屈肌表现出轻度无力。MG治疗一方面基于疾病的严重程度，因为患者的临床表现和病理学差异较大[2]；另一方面，应考虑MG临床亚型、年龄、性别、胸腺病理学、自身抗体谱及遗传学等因素，这些因素均使MG特定疗法趋于复杂化 ......