张淳嘉，吴爱玲，郑小玲，郑丹钿，夏维林

    慢性髓性白血病(CML)是一种造血干细胞的恶性克隆增殖性疾病，具有特征性的费城染色体和(或)BCR/ABL融合基因，其编码产物导致酪氨酸激酶活性失控，诱导细胞恶性转化和增殖，是疾病的发病机制[1-2]。酪氨酸激酶抑制剂(tyrosine kinase inhibitor，TKI)是针对酪氨酸激酶靶向治疗的小分子抑制剂，自21世纪初第一个TKI伊马替尼(imatinib，IM)面世以来，CML患者的疗效得到明显的改善，但仍然有部分患者在治疗过程中出现激酶突变、病情进展甚至疾病相关死亡，而更大一部分的患者虽然可长期生存，却因为长期服药及药物相关不良反应而生活质量明显下降。如何使患者更快获得更深的分子学缓解，达到无治疗缓解的治疗目标，是目前CML的前沿研究领域。近年来有大量临床研究证实，获得早期的分子学缓解，即TKI治疗后3个月的BCR/ABL融合基因转录水平≤10%，可使患者更快、持久达到深度分子学缓解，不仅使患者获得更持久的无进展生存(progress free survival，PFS)和8年总生存(overall survival，OS)，甚至更有机会达到无治疗缓解。研究证实，以第2代TKI作为一线治疗，可更快达到更深度缓解，即更高几率达到早期分子学反应(EMR)，然而第2代TKI比第1代价格更昂贵，致命性的严重不良事件更多，选择第2代TKI作为CML的一线治疗，目前仍然是存在争议的问题。既然EMR对CML的预后有如此重要的作用，将部分存在影响EMR危险因素的患者进行早期干预，如将第2代TKI作为一线治疗方案是否也是改善疗效的方法 ......